mRNA前駆体のスプライシングを修飾するENA核酸医薬

発明者： , ,
出願人/特許権者： , , ,
代理人 (2件)：間山世津子 , 野村健一
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2016-095419
公開番号（公開出願番号）：特開2016-182122
出願日： 2016年05月11日
公開日（公表日）： 2016年10月20日
要約：

【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン19、41、45、46、44、50.55、51又は53内に存在するSES(スプライシン増強配列)に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い治療薬を提供すること。【解決手段】ジストロフィンcDNA(Gene Bank accession No. NM_004006.1)のヌクレオチド番号2571-2607、2578-2592、2571-2592、2573-2592、2578-2596、2578-2601、2575-2592などに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

下記の(iii)及び(iv)からなる群より選択される少なくとも1つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。 (iii) 配列表の配列番号21、22、19、18又は20のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物 (iv) 下記の一般式 (VII’)、(VI’)又は(V’)のいずれかで表される化合物 BT’5-BM’5-BB’5 (V’) (式中、BT’5は下記の(5a’)〜(5g’)のいずれかで表される基であり、 (5a’)HO-、 (5b’)HO-Bt-、 (5c’)HO-Bt-Bt-、 (5d’)HO-Bt-Bt-Bt-、 (5e’)HO-Bt-Bt-Bt-Bt-、 (5f’)HO-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-、または (5g’)HO-Bg-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt- (式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。)

IPC (4件)：

C12N 15/113 , A61K 31/708 , A61K 48/00 , A61P 21/04

FI (4件)：

C12N15/00 G , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P21/04

Fターム (10件)：

4C084AA13 , 4C084NA14 , 4C084ZA941 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZA94

引用特許：

審査官引用 (4件)

新規ヌクレオシド及びオリゴヌクレオチド類縁体
公報種別：公開公報出願番号：特願2000-034560 出願人：三共株式会社
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
公報種別：公開公報出願番号：特願2000-348957 出願人：松尾雅文, 日本ケミカルリサーチ株式会社
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤
公報種別：公開公報出願番号：特願2001-243555 出願人：松尾雅文, 日本ケミカルリサーチ株式会社

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引用文献：

審査官引用 (2件)

Neuromuscul.Disord., 200210, Vol.12 Suppl 1, p.S71-S77
平成14年度厚生労働省精神・神経疾患研究委託費による研究報告集, 20030728, p.590

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