特許

J-GLOBAL ID：201603020326788009

筋緊張性ジストロフィーのためのタンパク質置換治療に関する組成物および方法

発明者： チャールズ エー. ソーントン ,  サーマン ウィーラー ,  クルシシュトフ ソベザク ,  ロバート オズボーン ,  ジル ミラー ,  モーリス エス. スワンソン
出願人/特許権者： ユニバーシティー オブ ロチェスター ,  ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファウンデーション,インコーポレイティド
代理人 (2件)： 山本 秀策 ,  森下 夏樹
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2016-075837
公開番号（公開出願番号）：特開2016-127866
出願日： 2016年04月05日
公開日（公表日）： 2016年07月14日
要約：

【課題】筋緊張性ジストロフィーのためのタンパク質置換治療に関する組成物および方法の提供。【解決手段】開示されるのは、ポリCUGおよびポリCCUG繰り返しRNAおよびこれら繰り返しRNA配列に結合するタンパク質の相互作用に関する組成物および方法である。また開示されるのは、ポリ(CUG)expまたはポリ(CCUG)expRNAのマッスルブラインドとの相互作用を阻害する工程を包含するか、または筋緊張性ジストロフィーにおけるスプライス異常の改善を引き起こすことによりDM1またはDM2を処置する方法である。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

ClC-1プレ-mRNA内のエキソン7aの3’スプライス部位または5’スプライス部位を標的にするアンチセンスオリゴヌクレオチドであって、該アンチセンスオリゴヌクレオチドは、モルホリノアンチセンスオリゴヌクレオチドまたはPNAアンチセンスオリゴヌクレオチドであり、該アンチセンスオリゴヌクレオチドは、エキソン7aのエキソンスキッピングを誘導する、アンチセンスオリゴヌクレオチド。

IPC (4件)：

C12N 15/113 ,  A61K 31/708 ,  A61K 48/00 ,  A61P 21/04

FI (4件)：

C12N15/00 G ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61P21/04

Fターム (12件)：

4C084AA13 ,  4C084MA24 ,  4C084MA66 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA94 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA94

引用文献：

出願人引用 (4件)

• The Journal of Clinical Investigation, 200712, Vol.117, No.12, pp.3952-3957
• Molecular Cell, 2002, Vol.10, pp.35-44
• Molecular Cell, 2002, Vol.10, pp.45-53
• Human Molecular Genetics, 2005, Vol.14, No.11, pp.1539-1547

審査官引用 (4件)

• The Journal of Clinical Investigation, 200712, Vol.117, No.12, pp.3952-3957
• Molecular Cell, 2002, Vol.10, pp.35-44
• Molecular Cell, 2002, Vol.10, pp.45-53
• Human Molecular Genetics, 2005, Vol.14, No.11, pp.1539-1547