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J-GLOBAL ID：201702210024391058   整理番号：17A1217081

可能にする遺伝子療法のための脂質ナノ粒子系【Powered by NICT】

Lipid Nanoparticle Systems for Enabling Gene Therapies

著者 (2件)： Cullis Pieter R. (Department of Biochemistry and Molecular Biology, University of British Columbia, Vancouver, BC V6T 1Z3, Canada) ,  Hope Michael J. (Acuitas Therapeutics, Vancouver, BC V6T 1Z3, Canada)
資料名： Molecular Therapy  (Molecular Therapy)
巻： 25  号： 7  ページ： 1467-1475  発行年： 2017年 
JST資料番号： W1762A  ISSN： 1525-0016  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 小干渉RNA(siRNA),mRNA,またはプラスミドDNAのような遺伝的薬剤はサイレンシング病理学的遺伝子によって最も疾患を治療するための潜在的な遺伝子療法を提供し,治療用蛋白質を発現する,または遺伝子編集応用。臨床的に使用される遺伝的薬のためには,しかし,洗練されたデリバリーシステムが必要である。脂質ナノ粒子(LNP)システムは,現在は遺伝的薬物の臨床的可能性を可能にするための鉛非ウイルスデリバリーシステム。トランスチレチン誘導アミロイドーシス,現在治療不可能な疾患を治療するためのLNP siRNA医薬品の承認のための2017年食品医薬品局(FDA)に行われるであろう。ここでは,最初の全身投与後の肝細胞におけるサイレンシング標的遺伝子のできるLNP siRNAシステムの開発につながる研究をレビューした。続いて,蛋白質置換,ワクチン,および遺伝子編集応用のためのLNP技術を拡張したmRNAとプラスミドになされた進歩を要約した。最後に,そのような限界を打破する遺伝的薬剤とに適用したLNP技術の現在の限界を検討した。,ロバストで効率的な製剤過程のためだけでなく,効力,ペイロード,設計柔軟性の利点により,LNP技術は遺伝子治療の大きな可能性を可能にする支配的な非ウイルス技術であると結論した。Copyright 2017 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： タンパク質製剤 ,  プラスミド ,  遺伝子サイレンシング ,  *遺伝子療法 ,  mRNA ,  ロバスト性 ,  ウイルス ,  製剤 ,  *遺伝子 ,  siRNA ,  ワクチン ,  アミロイドーシス ,  *遺伝 ,  肝細胞
準シソーラス用語： *固体脂質ナノ粒子 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： 脂質ナノ粒子 ,  遺伝子治療 ,  遺伝的薬剤 ,  siRNA ,  mRNA ,  遺伝子編集

分類 (2件)： 医用素材  (GA05040H) ,  遺伝子操作  (EC02050B)

タイトルに関連する用語 (2件)： 遺伝子療法 ,  脂質ナノ粒子