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J-GLOBAL ID：201702211244834555   整理番号：17A1494958

ゴーシェ病1型患者における重度の血小板減少症の治療:基質還元療法の役割は存在するか【Powered by NICT】

Treatment of profound thrombocytopenia in a patient with Gaucher disease type 1: Is there a role for substrate reduction therapy

著者 (5件)： Ha Christine I. (Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA) ,  DeArmey Stephanie (Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA) ,  Cope Heidi (Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA) ,  Rairikar Mugdha (Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA) ,  Kishnani Priya S. (Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA)
資料名： Molecular Genetics and Metabolism Reports  (Molecular Genetics and Metabolism Reports)
巻： 12  ページ： 82-84  発行年： 2017年 
JST資料番号： W2993A  ISSN： 2214-4269  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 三酵素補充療法(ERT)薬とGaucher病を治療するための二基質抑制療法(SRT)薬の入手可能性は,患者の特異な臨床問題への治療を調整する機会を提供する。しかし,特に症状の治療における個々の薬物有効性と併用療法の潜在的利点に関する文献にギャップがある。最小外傷および損傷の出血のいくつかのエピソードを伴う重度の血小板減少症(約20×10~9L,正常範囲:150 450×10~9L)が主な臨床的関心Gaucher病1型患者の治療について詳述した。患者は毎週60units/kgまでの線量でERTで処理した,6年間の血小板レベルの改善されなかった。患者はSRTへと転移した,そして血小板レベルは最初の1月で二倍ほぼ増加し,出版の時間でほぼ2.5年間の安全レベル(30 60× 10~9/L)で安定であった。初回ERT治療にかなりの期間後の血小板減少症の治療目標を達成しない個々の患者におけるSRTの可能な治療効果を示した。SRTの経口投与も,毎週ERT注入の中止を可能にする生活のこの患者のクオリティオブ,要求されるキャリアと交通量の多いライフスタイルをよりうまく調整することを改善した。Copyright 2017 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： *血小板減少症 ,  安全性 ,  *治療法 ,  アベイラビリティ ,  *Gaucher病 ,  ライフスタイル ,  放射線量 ,  *基質 ,  併用療法 ,  *患者 ,  *血小板 ,  経口投与
準シソーラス用語： 臨床効果 ,  治療目標 ,  酵素補充療法 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： Gaucher病 ,  血小板減少症 ,  酵素補充療法 ,  基質減少療法

分類 (4件)： 血液の疾患  (GK03000F) ,  免疫療法薬・血液製剤の臨床への応用  (GW22020O) ,  中毒一般  (GD06010Q) ,  免疫反応一般  (ED03010T)

タイトルに関連する用語 (8件)： ゴーシェ病 ,  患者 ,  血小板減少症 ,  治療 ,  基質 ,  還元 ,  療法 ,  役割