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J-GLOBAL ID：201702218292103239   整理番号：17A1587308

遺伝代謝性疾患関連孤児薬研究の進展【JST・京大機械翻訳】

Orphan drug associated with inherited metabolic diseases : research advances

著者 (3件)： Chen Xiang (復旦大学附属儿科医院新生儿科, 上海,201102) ,  Liu Lu (復旦大学附属儿科医院新生儿科, 上海,201102) ,  Zhou Wenhao (201102 上海,上海市出生缺陷防治重点実験室,復旦大学儿童発育与疾病転化医学研究中心,衛生部新生儿疾病重点実験室,復旦大学附属儿科医院)
資料名： Guoji Yaoxue Yanjiu Zazhi  (Guoji Yaoxue Yanjiu Zazhi)
巻： 44  号： 2  ページ： 167-172  発行年： 2017年 
JST資料番号： C2687A  ISSN： 1674-0440  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： 中国 (CHN)  言語： 中国語 (ZH)

抄録/ポイント： 遺伝代謝性疾患のほとんどは稀な疾患である。これらの珍しい疾患の発症機序は特殊で、臨床表現型が複雑で、薬物研究開発の対応性が強い。そのため、本論文では、具体的な疾患を例として、遺伝代謝性疾患に関連する孤児薬の種類を概説し、主に酵素反応関連療法、基質減少療法と小分子療法などを含む。FDAが承認した孤児薬の研究の歴史と関連する特性を述べる以外に、一部は研究開発段階にある薬物、及び関連する仮説を列挙した。これらの疾患の孤児薬の研究開発に新たな考え方を提供することが望まれる。Data from Wanfang. Translated by JST【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 小分子 ,  酵素反応 ,  *遺伝 ,  治療法 ,  *代謝性疾患
準シソーラス用語： 医薬品研究 ,  発症機構 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (7件)： rare disease ,  orphan drug ,  metabolic diseases ,  drug therapy ,  lysosomal storage diseases ,  nervous system ,  Gaucher disease

分類 (1件)： 免疫性疾患・アレルギー性疾患一般  (GD04010C)

タイトルに関連する用語 (5件)： 遺伝 ,  代謝性疾患 ,  孤児薬 ,  研究 ,  進展