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J-GLOBAL ID：201702224444447653   整理番号：17A1603183

遺伝子修復β-サラセミア患者による多能性幹細胞の誘導は治療の希望となる。【JST・京大機械翻訳】

Gene therapy with induced pluripotent stem cells:a hope for beta thalassemia?

著者 (4件)： Li Lingli (海南医学院附属医院海南省人類生殖与遺伝重点実験室/生殖医学科,海南省海口市,570102) ,  Zhang Fengbo (海南医学院附属医院海南省人類生殖与遺伝重点実験室/生殖医学科,海南省海口市,570102) ,  Li Qi (海南医学院附属医院海南省人類生殖与遺伝重点実験室/生殖医学科,海南省海口市,570102) ,  Ma Yanlin (海南医学院附属医院海南省人類生殖与遺伝重点実験室/生殖医学科,海南省海口市,570102)
資料名： Zhongguo Zuzhi Gongcheng Yanjiu  (Zhongguo Zuzhi Gongcheng Yanjiu)
巻： 21  号： 9  ページ： 1463-1469  発行年： 2017年 
JST資料番号： C4013A  ISSN： 2095-4344  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： 中国 (CHN)  言語： 中国語 (ZH)

抄録/ポイント： 背景:重型β-サラセミアに対して、現在唯一の根治方法は造血幹細胞移植であるが、適切な供給者の由来が制限され、費用が高いため、大部分の患者は救急治療が困難である。体細胞再プログラミング技術は現在すでに成熟しており、患者が多能性幹細胞を誘導する中で遺伝子修復を行うことはβ-サラセミア治療の希望になっている。目的;ZFNs、TALENs、CRISPR/Casの3種類の遺伝子編集技術を用いて、CRISPR/Casの優位性を示し、また、遺伝子編集技術の動物モデル疾患治療における初歩的な実験結果を論述した。そのため、遺伝子編集技術はβ-サラセミアに対して遺伝子治療を行い、臨床に応用する可能性がある。方法;“beta thalassemia、genetic therapy、genome editing、homologous recombination、iPSCs”は英文検索語であり、“β-サラセミア”としている。中国の検索語としての多能性幹細胞を誘導し,1989年から2015年までのPubMedデータベースと中国の定期刊行物データベースを検索し,β-サラセミアの発生率と分布を調査し,β-サラセミア遺伝子治療に関する文献を検索した。最終的に,67の文献を保存した。結果と結論;遺伝子編集技術の発展に伴い、3種類の指向性遺伝子編集技術が出現し、ZFNs、TALENs、CRISPR/Cas技術を含む。サラセミア患者由来の誘導多能性幹細胞を標的細胞とし、ZFNs、TALENs及びCRISPR/Cas9技術を用いて、疾患遺伝子を修正した。CRISPR/Casシステムは,他の遺伝子編集技術と比較して,より簡単で迅速で,安全で,効率的で,より広く使用されている。CRISPR/Cas9システムを用いてβ-サラセミア患者を修復することにより、多能性幹細胞、生殖細胞、受精卵、胚中のβグロビン遺伝子を誘導し、今後の臨床応用に基礎を築く。Data from Wanfang. Translated by JST【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *サラセミア ,  体細胞 ,  安全性 ,  *多能性幹細胞 ,  中華人民共和国 ,  *遺伝子 ,  造血幹細胞移植 ,  データベース ,  *患者 ,  受精卵 ,  遺伝子療法 ,  編集
準シソーラス用語： CRISPR配列 ,  リプログラミング ,  *β-サラセミア , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (1件)： 血液の腫よう  (GK04000M)

タイトルに関連する用語 (8件)： 遺伝子 ,  修復 ,  サラセミア ,  患者 ,  多能性幹細胞 ,  誘導 ,  治療 ,  希望