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J-GLOBAL ID：201702234803768991   整理番号：17A0526854

誤って折り畳まれたF508del-嚢胞性線維症膜コンダクタンス調節因子(CFTR)の補正を増強する,新しい,強力な自食活性化剤としての脂肪酸システアミン抱合体

Fatty Acid Cysteamine Conjugates as Novel and Potent Autophagy Activators That Enhance the Correction of Misfolded F508del-Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)

著者 (14件)： VU Chi B. (Catabasis Pharmaceuticals, Massachusetts, USA) ,  BRIDGES Robert J. (Rosalind Franklin Univ. Medicine and Sci., Illinois, USA) ,  PENA-RASGADO Cecilia (Rosalind Franklin Univ. Medicine and Sci., Illinois, USA) ,  LACERDA Antonio E. (Charles River Lab., Ohio, USA) ,  BORDWELL Curtis (Charles River Lab., Ohio, USA) ,  SEWELL Abby (Charles River Lab., Ohio, USA) ,  NICHOLS Andrew J. (Catabasis Pharmaceuticals, Massachusetts, USA) ,  CHANDRAN Sachin (Catabasis Pharmaceuticals, Massachusetts, USA) ,  LONKAR Pallavi (Catabasis Pharmaceuticals, Massachusetts, USA) ,  PICARELLA Dominic (Catabasis Pharmaceuticals, Massachusetts, USA) ,  TING Amal (Catabasis Pharmaceuticals, Massachusetts, USA) ,  WENSLEY Allison (Catabasis Pharmaceuticals, Massachusetts, USA) ,  YEAGER Maisy (Catabasis Pharmaceuticals, Massachusetts, USA) ,  LIU Feng (Catabasis Pharmaceuticals, Massachusetts, USA)
資料名： Journal of Medicinal Chemistry  (Journal of Medicinal Chemistry)
巻： 60  号： 1  ページ： 458-473  発行年： 2017年01月12日 
JST資料番号： D0102A  ISSN： 0022-2623  CODEN： JMCMAR  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 嚢胞性線維症は,世界中で7万人に影響しているオーファン疾患であり,CFTRの変異により生じる。嚢胞性線維症患者の80%以上は,ホモまたはヘテロ接合F508del-CFTR変異を有し,変異CFTRは,小胞体外には輸送されず,細胞膜に達する前にプロテアソームにより分解される。このため,F508del-CFTRの機能回復は,疾患治療に役立つ。自食経路がCFTRsのトラフィックと関係することを見出し,自食活性化剤が誤って折り畳まれた変異CFTRを細胞表面に輸送し,嚢胞性線維症の治療に役立つことを示した。この過程で,強力な自食活性化剤としての脂肪酸システアミン抱合体を同定した。

シソーラス用語： *塩素チャンネル ,  *オートファジー ,  *代謝産物 ,  *脂肪酸 ,  化合物 ,  遺伝子 ,  遺伝子変異 ,  ヌクレオチド配列 ,  小胞体 ,  プロテアソーム ,  障害回復 ,  *嚢胞性線維症 ,  トラヒック測定 ,  同定 ,  折畳み構造 ,  表面 ,  *生体輸送 ,  脂肪族アミン ,  チオール ,  第一アミン
準シソーラス用語： *嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 ,  抱合体 ,  CFTR遺伝子 ,  ヘテロ接合性 ,  機能回復 ,  分子同定 ,  細胞表面

分類 (2件)： 先天性疾患・奇形一般  (GD03010V) ,  細胞膜の輸送  (EF04020R)

物質索引 (1件)： システアミン

タイトルに関連する用語 (10件)： 嚢胞性線維症 ,  コンダクタンス ,  調節因子 ,  CFTR ,  増強 ,  食 ,  活性化剤 ,  脂肪酸 ,  システアミン ,  抱合体