文献

J-GLOBAL ID：201702238017985080   整理番号：17A1483646

RNA標的Cas9による毒性マイクロサテライト反復伸長RNAの除去【Powered by NICT】

Elimination of Toxic Microsatellite Repeat Expansion RNA by RNA-Targeting Cas9

著者 (44件)： Batra Ranjan (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Batra Ranjan (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Batra Ranjan (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Nelles David A. (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Nelles David A. (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Nelles David A. (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Pirie Elaine (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Pirie Elaine (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Pirie Elaine (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Blue Steven M. (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Blue Steven M. (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Blue Steven M. (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Marina Ryan J. (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Marina Ryan J. (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Marina Ryan J. (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Wang Harrison (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Wang Harrison (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Wang Harrison (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Chaim Isaac A. (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Chaim Isaac A. (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Chaim Isaac A. (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Thomas James D. (Department of Molecular Genetics and Microbiology, Center for NeuroGenetics and the Genetics Institute, University of Florida, College of Medicine, Gainesville, FL, USA) ,  Zhang Nigel (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Zhang Nigel (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Zhang Nigel (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Nguyen Vu (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Nguyen Vu (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Nguyen Vu (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Aigner Stefan (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Aigner Stefan (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Aigner Stefan (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Markmiller Sebastian (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Markmiller Sebastian (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Markmiller Sebastian (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Xia Guangbin (Department of Neurology, University of Florida, College of Medicine, Gainesville, FL, USA) ,  Corbett Kevin D. (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Corbett Kevin D. (Ludwig Institute for Cancer Research, San Diego Branch, La Jolla, CA, USA) ,  Corbett Kevin D. (Department of Chemistry, University of California, San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Swanson Maurice S. (Department of Molecular Genetics and Microbiology, Center for NeuroGenetics and the Genetics Institute, University of Florida, College of Medicine, Gainesville, FL, USA) ,  Yeo Gene W. (Department of Cellular and Molecular Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Yeo Gene W. (Stem Cell Program, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Yeo Gene W. (Institute for Genomic Medicine, University of California at San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  Yeo Gene W. (Molecular Engineering Laboratory, A*STAR, Singapore, Singapore) ,  Yeo Gene W. (Department of Physiology, Yong Loo Lin School of Medicine, National University of Singapore, Singapore, Singapore)
資料名： Cell (Cambridge, Mass.)  (Cell (Cambridge, Mass.))
巻： 170  号： 5  ページ： 899-912.e10  発行年： 2017年 
JST資料番号： A0707B  ISSN： 0092-8674  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： DNAにおけるマイクロサテライト反復拡大は,筋緊張性ジストロフィータイプ1と2(DM1/2),Huntington病およびC9orf72関連筋萎縮性側索硬化症(C9ALS)のような優性遺伝疾患を引き起こす病原性RNA種を生成した。これら反復RNAを標的とする手段は,診断および治療目的に必要である。ここでは,これらの毒性RNAを可視化と除去の可能性のプログラム可能なCRISPRシステムの開発について述べた。外因的に発現された場合,患者細胞の両方で特異的標的化およびマイクロサテライト反復伸長RNAの効率的な除去を観察した。重要なことに,RNA標的化Cas9(RCas9)は,全ての調べた条件(DM1,DM2,C9筋萎縮性側索硬化症,ポリグルタミン病)の間のRNA病巣の除去,ポリグルタミン蛋白質生成物の還元,健常対照者に類似するように反復結合蛋白質の再局在化,及び患者筋管におけるDM1関連スプライシング異常の効率的な反転を含む疾患の特徴を逆転させた。最後に,アデノ随伴ウイルスパッケージングと互換性のある切断RCas9システムを報告した。この努力は,ヒトの治療のためのRCas9の可能性を強調する。Copyright 2017 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： *毒性 ,  患者 ,  Huntington病 ,  タンパク質 ,  ターゲティング ,  筋萎縮性側索硬化症 ,  *RNA【核酸】 ,  ヒト ,  可視化 ,  DNA【核酸】 ,  遺伝子療法 ,  病原性
準シソーラス用語： ポリグルタミン ,  *マイクロサテライト反復 ,  *Cas9 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (9件)： RNAターゲッティングCas9 ,  CRISPR ,  筋緊張性ジストロフィー ,  ALS ,  ハンチントン病 ,  アデノ随伴ウイルス ,  遺伝子治療 ,  マイクロサテライト反復配列の拡大 ,  極小Cas9

分類 (1件)： 遺伝子発現  (EC02040Q)

タイトルに関連する用語 (5件)： RNA ,  標的 ,  Cas9 ,  毒性 ,  マイクロサテライト反復