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J-GLOBAL ID：201702241359047577   整理番号：17A1587297

希少疾患研究と孤児薬開発【JST・京大機械翻訳】

Rare disease research and orphan drug discovery

著者 (4件)： Feng Shi (100730 北京,中国医学科学院北京協和医学院,北京協和医院中心実験室) ,  Liu Shuang (100730 北京,中国医学科学院北京協和医学院,北京協和医院中心実験室) ,  Gong Mengchun (100730 北京,中国医学科学院北京協和医学院,北京協和医院中心実験室) ,  Zhang Shuyang (100730 北京,中国医学科学院北京協和医学院,北京協和医院中心実験室)
資料名： Guoji Yaoxue Yanjiu Zazhi  (Guoji Yaoxue Yanjiu Zazhi)
巻： 44  号： 2  ページ： 95-100  発行年： 2017年 
JST資料番号： C2687A  ISSN： 1674-0440  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： 中国 (CHN)  言語： 中国語 (ZH)

抄録/ポイント： 孤児薬欠乏はずっと稀な疾患治療におけるボトルネック問題であり、孤独薬市場には極めて高い商業的潜在力がある。現在、全世界の範囲内において、多くの国際組織の協力は孤児薬の特許申請過程を簡略化し、孤発薬の研究開発、発売加速の発展を推進している。中国国家の希少疾病登録システム(NRDRS)コホート研究プロジェクトはコホート研究方法を採用し、最大限に単回薬の臨床試験に便利を提供することができる。珍しい疾患の発症機序の研究は孤児薬の研究開発に新たな策略と切り口を提供し、特に孤児薬における遺伝子治療と酵素代替療法により、その作用標的は希少疾患の発症機序に対する理解に大きく依存している。これ以外に、希少疾患のメカニズムの研究もよく見られる疾患薬物の適応症の拡大を推進し、一部のよくある疾患の薬物を単為薬に再位置させることになる。相応に、珍しい疾患の発症機序は、よくある疾患の新薬開発に新たな作用標的を提供する可能性がある。臨床試験を通じて治療効果を検証するが、作用機序はまだ不明な新薬であり、希少疾患の発症機序も新たな考え方を提供し、その作用機序を説明するのに役立つ。さらに、孤児薬の許可、発売速度はよく見られる疾患薬物より優れているため、多くの薬物は最初に孤児薬として発売されるが、後期適応症の拡大は同様に一般的な疾患を治療するために応用され、製薬産業の発展を推進する。精密な医学思想の指導下で、中国のNRDRSの創立と完備に伴い、希少疾患の遺伝子型と表現型との関係は日々明らかになり、これは有効に孤児薬の研究開発を推進し、さらに中国医薬産業の全体的な進出を推進する。Data from Wanfang. Translated by JST【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 治療法 ,  製薬業 ,  遺伝子療法 ,  遺伝子型 ,  *臨床試験 ,  表現型 ,  中華人民共和国 ,  新薬 ,  国際機関 ,  コホート研究
準シソーラス用語： 創薬 ,  適応疾患 ,  発症機構 ,  発売 ,  *希少疾患 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： rare disease ,  orphan drug ,  cohort study ,  precision medicine ,  National Rare Disease Registry System of China

分類 (2件)： 神経の基礎医学  (GN01020W) ,  循環系の疾患  (GJ03000C)

タイトルに関連する用語 (4件)： 希少疾患 ,  研究 ,  孤児薬 ,  開発