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J-GLOBAL ID：201702251035558402   整理番号：17A1549425

p.Ser549Arg(S549R)ゲート変異のイバカフトル-イスラエルの経験【Powered by NICT】

Ivacaftor for the p.Ser549Arg (S549R) gating mutation - The Israeli experience

著者 (16件)： Dagan Adi (Pediatric Pulmonary Unit and the National Center for Cystic Fibrosis, Edmond and Lili Safra Children’s Hospital, Chaim Sheba Medical Center at Tel Hashomer, Affiliated with Sackler Medical School, Tel Aviv University, Israel) ,  Cohen-Cymberknoh Malena (Cystic Fibrosis Center, Hebrew University Hadassah Medical Center, Jerusalem, Israel) ,  Shteinberg Michal (Cystic Fibrosis Center, Carmel Hospital, Ruth and Bruce Rappaport Faculty of Medicine, Technion - Institute of Technology, Haifa, Israel) ,  Levine Hagit (Graub Cystic Fibrosis Center, Schneider Children’s Medical Center, Petach Tikva, Affiliated with Sackler Faculty of Medicine, Tel Aviv University, Israel) ,  Vilozni Daphna (Pediatric Pulmonary Unit and the National Center for Cystic Fibrosis, Edmond and Lili Safra Children’s Hospital, Chaim Sheba Medical Center at Tel Hashomer, Affiliated with Sackler Medical School, Tel Aviv University, Israel) ,  Bezalel Yael (Pediatric Pulmonary Unit and the National Center for Cystic Fibrosis, Edmond and Lili Safra Children’s Hospital, Chaim Sheba Medical Center at Tel Hashomer, Affiliated with Sackler Medical School, Tel Aviv University, Israel) ,  Bar Aluma Bat-El (Pediatric Pulmonary Unit and the National Center for Cystic Fibrosis, Edmond and Lili Safra Children’s Hospital, Chaim Sheba Medical Center at Tel Hashomer, Affiliated with Sackler Medical School, Tel Aviv University, Israel) ,  Sarouk Ifat (Pediatric Pulmonary Unit and the National Center for Cystic Fibrosis, Edmond and Lili Safra Children’s Hospital, Chaim Sheba Medical Center at Tel Hashomer, Affiliated with Sackler Medical School, Tel Aviv University, Israel) ,  Ashkenazi Moshe (Pediatric Pulmonary Unit and the National Center for Cystic Fibrosis, Edmond and Lili Safra Children’s Hospital, Chaim Sheba Medical Center at Tel Hashomer, Affiliated with Sackler Medical School, Tel Aviv University, Israel) ,  Lavie Moran (Pediatric Pulmonary Unit and the National Center for Cystic Fibrosis, Edmond and Lili Safra Children’s Hospital, Chaim Sheba Medical Center at Tel Hashomer, Affiliated with Sackler Medical School, Tel Aviv University, Israel) ,  Tsabari Reuven (Cystic Fibrosis Center, Hebrew University Hadassah Medical Center, Jerusalem, Israel) ,  Blau Hannah (Graub Cystic Fibrosis Center, Schneider Children’s Medical Center, Petach Tikva, Affiliated with Sackler Faculty of Medicine, Tel Aviv University, Israel) ,  Kerem Eitan (Cystic Fibrosis Center, Hebrew University Hadassah Medical Center, Jerusalem, Israel) ,  Bentur Lea (Cystic Fibrosis Center, Rambam Health Care Campus, Haifa, Israel) ,  Efrati Ori (Pediatric Pulmonary Unit and the National Center for Cystic Fibrosis, Edmond and Lili Safra Children’s Hospital, Chaim Sheba Medical Center at Tel Hashomer, Affiliated with Sackler Medical School, Tel Aviv University, Israel) ,  Livnat Galit (Cystic Fibrosis Center, Carmel Hospital, Ruth and Bruce Rappaport Faculty of Medicine, Technion - Institute of Technology, Haifa, Israel)
資料名： Respiratory Medicine  (Respiratory Medicine)
巻： 131  ページ： 225-228  発行年： 2017年 
JST資料番号： T0256A  ISSN： 0954-6111  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： イバカフトルはクロライドチャネル嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(CFTR)の確率を増加させることを薬剤である。稀なp.Ser549Arg(S549R)CFTR変異を有する患者におけるivacaftorの有効性に関する情報は少ない。p.Ser549Arg(S549R)CFTR変異を有する患者におけるivacaftor治療の有効性。CF患者から得られたデータを1年間ivacaftorを受けている。八CF患者,平均年齢21±10歳,ivacaftorを受けた。1年後,FEV_1で見られ,74%から88%(p<0.001),FVC,89%~101%(p=0.019),FEF_25 7559%~76%(p=0.019)に増加して有意に改善した。汗塩化物濃度は116±8mmol/Lから51±17mmol/Lに減少した(p<0.001),BMIは20±3から22±4に増加した(p=0.003)。グルコース耐性は五例で改善した。細菌コロニー形成の有意な変化はなかった。イバカフトル療法はp Ser549Arg(S549R)CFTR変異を有する患者における有意な臨床的改善が得られた。Copyright 2017 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： 塩素チャンネル ,  塩化物 ,  耐糖性 ,  *変異 ,  患者 ,  *イスラエル国 ,  治療法 ,  嚢胞性線維症
準シソーラス用語： 嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： 嚢胞性線維症 ,  ゲート変異 ,  イバカフトル ,  p.Ser549Arg(S549R)

分類 (3件)： 呼吸器疾患の薬物療法  (GI05020J) ,  呼吸器の疾患  (GI03000Z) ,  呼吸・呼吸器作用薬の臨床への応用  (GW08020U)

タイトルに関連する用語 (4件)： ゲート ,  変異 ,  イスラエル ,  経験