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J-GLOBAL ID：201702252116586129   整理番号：17A0521709

ゲノム編集:ゲノム編集を臨床へ移行するための戦略を改良する

Refining strategies to translate genome editing to the clinic

著者 (4件)： CORNU Tatjana I (Medical Center-Univ. Freiburg, Freiburg, DEU) ,  MUSSOLINO Claudio (Medical Center-Univ. Freiburg, Freiburg, DEU) ,  CATHOMEN Toni (Medical Center-Univ. Freiburg, Freiburg, DEU) ,  CATHOMEN Toni (Univ. Freiburg, Freiburg, DEU)
資料名： Nature Medicine  (Nature Medicine)
巻： 23  号： 4  ページ： 415-423  発行年： 2017年04月 
JST資料番号： W0636A  ISSN： 1078-8956  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： TALEN(transcription activator-like effector nuclease)やCRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeat)-Casのようなプログラム可能なヌクレアーゼの開発における最近の進展は,遺伝子編集の臨床での使用へ道を開いた。臨床へのこのような橋渡しが実現したのは,高いヌクレアーゼ活性と高い特異性を兼ね備えさせることと,この技術を感染症,原発性免疫不全,異常ヘモグロビン症,血友病や筋ジストロフィーなどの多様な前臨床疾患モデルに適用することが共に成功した結果である。遺伝子編集の臨床試験は,ex vivoとin vivoの両方でこの2年間に複数が開始されており,その中には遺伝子ノックアウトや治療用遺伝子の導入などを目的とする研究が含まれている。本総説では,遺伝子編集分野でなされた最近の進展について論じ,治療的ゲノム編集をさらに多くの疾患単位へと拡張する取り組みに必要な最優先事項を明確にする。Copyright Nature Japan KK 2017

シソーラス用語： *遺伝子操作 ,  ヌクレアーゼ ,  *遺伝子発現 ,  *免疫 ,  酵素活性度 ,  性質 ,  感染症 ,  免疫不全症候群 ,  血液疾患 ,  先天性疾患 ,  血友病 ,  筋ジストロフィー ,  病態モデル ,  遺伝子ターゲティング ,  *遺伝子導入 ,  パリンドローム ,  *遺伝子療法
準シソーラス用語： *ゲノム編集 ,  TALEN ,  *CRISPR-Casシステム ,  特異性 ,  原発性免疫不全症 ,  異常ヘモグロビン症 ,  遺伝子ノックアウト ,  CRISPR

分類 (2件)： 遺伝子操作  (EC02050B) ,  基礎治療学  (GC03012A)

タイトルに関連する用語 (4件)： ゲノム編集 ,  臨床 ,  移行 ,  戦略