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J-GLOBAL ID：201702255515650952   整理番号：17A1117223

低用量フェンフルラミンはDravet症候群における発作頻度を著しく減少させる:患者の新しいコホートの前向き研究【Powered by NICT】

Low-dose fenfluramine significantly reduces seizure frequency in Dravet syndrome: a prospective study of a new cohort of patients

著者 (8件)： Schoonjans A. (Department of Neurology - Paediatric Neurology, Antwerp University Hospital, University of Antwerp, Antwerp) ,  Paelinck B. P. (Department of Cardiology, Antwerp University Hospital, University of Antwerp, Antwerp) ,  Marchau F. (Department of Paediatric Cardiology, Antwerp University Hospital, University of Antwerp, Antwerp, Belgium) ,  Gunning B. (Stichting Epilepsie Instellingen Nederland SEIN, Zwolle, The Netherlands) ,  Gammaitoni A. (Zogenix Inc., Emeryville, CA, USA) ,  Galer B. S. (Zogenix Inc., Emeryville, CA, USA) ,  Lagae L. (Department of Development and Regeneration, Section Paediatric Neurology, University Hospitals Gasthuisberg, Leuven, Belgium) ,  Ceulemans B. (Department of Neurology - Paediatric Neurology, Antwerp University Hospital, University of Antwerp, Antwerp)
資料名： European Journal of Neurology  (European Journal of Neurology)
巻： 24  号： 2  ページ： 309-314  発行年： 2017年 
JST資料番号： W2569A  ISSN： 1351-5101  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 背景と目的:Dravet症候群(DS)は,重篤な,薬剤抵抗性てんかんである。フェンフルラミンはDS患者における長期臨床的に意味のある抗けいれん作用を持つことが報告されている。【方法】この前向き,非盲検研究はDS患者の新しいコホートにおける低用量フェンフルラミンの安全性と有効性を評価した。3か月のベースライン期の後に,フェンフルラミンは0.25 1.0mg/kg/日(最大20mg/日)の用量で各患者の現在の抗てんかん薬処方に添加した。ベースラインと治療期間の両者における主要な運動発作(強直性,間代性,間代性,弛緩とミオクローヌス発作持続>30s)の発生率は,発作日誌により評価した。治療期間中の周期的心エコー検査は心血管系の安全性を評価するために使用した。【結果】九患者(年齢1.2 29.8歳)を本研究に登録し,1.5(範囲,0.3 5.1)年の期間の中央値のためのフェンフルラミンで処理した。主要運動発作の周波数中央値はベースライン期間における15.0/月であった。全ての患者は75%の中央値低減(範囲,28 100%)と治療期間中に発作頻度の減少を示した。七患者(78%)は主要な運動発作頻度の≧50%減少を経験した。最も一般的な悪性イベントは傾眠(n=5),食欲不振(n=4)であった。心臓弁膜症または肺高血圧の証拠は観察されなかった。【結論】この新しい前向きコホートにおけるDSのためのアドオン療法としての低用量フェンフルラミンの有効性と安全性は以前の知見を支持した。Copyright 2017 Wiley Publishing Japan K.K. All Rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： 臨床試験 ,  抗痙攣薬 ,  *患者 ,  ミオクローヌス ,  治療法 ,  *母集団 ,  食欲不振 ,  安全性 ,  中央値 ,  *発作 ,  *前向きコホート研究 ,  芳香族化合物 ,  有機フッ素化合物 ,  第二アミン
準シソーラス用語： *発作頻度 ,  *乳児重症ミオクロニーてんかん ,  *低用量 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (7件)： 臨床試験 ,  Dravet症候群 ,  てんかん性脳症 ,  オーファンドラッグ ,  難治性てんかん ,  セロトニン ,  乳児重症ミオクロニーてんかん

分類 (3件)： 神経系疾患の薬物療法  (GN05020Y) ,  糖質代謝作用薬の臨床への応用  (GW13030B) ,  代謝異常・栄養性疾患の治療  (GD05030F)

物質索引 (1件)： フェンフルラミン

タイトルに関連する用語 (7件)： 低用量 ,  フェンフルラミン ,  Dravet症候群 ,  発作頻度 ,  患者 ,  コホート ,  研究