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J-GLOBAL ID：201702264299559837   整理番号：17A1210264

進行新生血管加齢性黄斑変性症患者におけるA AV2sFLT01の硝子体内注入:第1相非盲検試験【Powered by NICT】

Intravitreous injection of AAV2-sFLT01 in patients with advanced neovascular age-related macular degeneration: a phase 1, open-label trial

著者 (16件)： Heier Jeffrey S (Ophthalmic Consultants of Boston, Boston, MA, USA) ,  Kherani Saleema (Departments of Ophthalmology and Neuroscience, Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore MD, USA) ,  Desai Shilpa (Ophthalmic Consultants of Boston, Boston, MA, USA) ,  Dugel Pravin (Retinal Consultants of Arizona, Phoenix, AZ, USA) ,  Kaushal Shalesh (University of Massachusetts Medical Center, Worcester, MA, USA) ,  Cheng Seng H (Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA) ,  Delacono Cheryl (Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA) ,  Purvis Annie (Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA) ,  Richards Susan (Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA) ,  Le-Halpere Annaig (Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA) ,  Connelly John (Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA) ,  Wadsworth Samuel C (Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA) ,  Varona Rafael (Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA) ,  Buggage Ronald (Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA) ,  Scaria Abraham (Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA) ,  Campochiaro Peter A (Departments of Ophthalmology and Neuroscience, Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore MD, USA)
資料名： Lancet  (Lancet)
巻： 390  号： 10089  ページ： 50-61  発行年： 2017年 
JST資料番号： B0673A  ISSN： 0140-6736  CODEN： LANCA  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 血管内皮成長因子(VEGF)-中和蛋白質の長期眼内注射は血管新生加齢黄斑変性症の多くの患者で中心視を保存できる。進行新生血管加齢性黄斑変性症患者におけるVEGF中和蛋白質sFLT01を発現するA AV2ベクターの単回硝子体内注射の安全性と忍容性を試験した。これは相1であり,米国における四外来網膜臨床で行った非盲検第研究。患者は登録のために各コホートに帰属される,に帰属され,次の処理群で充填位置の前の第一コホートを完了した最初の三人の患者であった。新生血管加齢性黄斑変性症と眼の20/100以下のベースライン最良矯正視力スコアと50歳以上の患者は四用量コホート(コホート1 2×10~8ベクターゲノム(vg);コホート2 2×10~9vg;コホート3 6×10~9vg,コホート4 2×10~10vg,コホート当たり=3)と一つの最大耐量コホート(コホート5 2×10~10vg,n=7)に登録され,52週間追跡した。研究の主な目的は,A AV2sFLT01の単回硝子体内注射の安全性と忍容性を評価は眼に関連する有害事象の測定をした。本試験はClinicalTrials.govに登録された。gov,高度な血管新生加齢黄斑変性症の数NCT01024998 19患者は2010年5月18日,2014年7月14日間の研究に登録した。全患者は52週試験期間を完了した。4(2 × 10~10 vg)コホートで二名の患者が可能性がある研究薬剤関連有害事象を経験した局所ステロイド分解が発熱と眼内炎症。2×10~10vgを受けた十人の患者中五人は327 1120ng/mL(平均737ng/mL,SD305)にピークを持つ26週で52週間(SD 171)で平均532ng/mLのわずかな減少を伴うことをsFLT01の眼房水中濃度を有していた。ベースラインでは,これらの五名の患者中四名はA AV 2血清抗体に対して陰性で,五はA AV 2抗体の非常に低力価(1:100)を有し,sFLT01の五non-expresserの四は1:400以上の力価であった。ベースライン可逆的であると判断で網膜あるいは網膜下液の19例中11例で,六例は視覚における実質的な液体減少および改善を示したが,五は流体減少を示さなかった。コホート5年の1人の患者はベクトル関連すると考えられなかったことを週26と52の間の視覚における大きな減少を示した。A AV2sFLT01の硝子体内注入は安全で全ての用量で良好な耐容性であると考えられた。発現と抗透過性活性における変動の源,ベースラインA AV 2血清抗体の潜在的影響を同定するためにさらなる研究が必要である。Sanofi Genzyme,フラミンガム,MA,USA。Copyright 2017 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： アメリカ合衆国 ,  タンパク質 ,  *患者 ,  ベクター ,  視覚 ,  網膜 ,  血清 ,  安全性 ,  VEGF ,  ベクトル ,  母集団 ,  血管新生 ,  抗体 ,  基準線
準シソーラス用語： 有害事象 , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (5件)： 感染症・寄生虫症の治療  (GD01030D) ,  眼の疾患の薬物療法  (GP05020E) ,  神経系疾患の薬物療法  (GN05020Y) ,  抗ウイルス薬の臨床への応用  (GW17050Z) ,  小児科の治療  (GC08040I)

タイトルに関連する用語 (7件)： 新生血管 ,  加齢性黄斑変性症 ,  患者 ,  硝子体内注入 ,  1相 ,  盲 ,  試験