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J-GLOBAL ID：201702277035862403   整理番号：17A1566371

DREPAGREFFE試験のデザイン:経頭蓋ドップラー(NCT 01340404)による脳卒中のリスクにさらされ検出された小児の鎌状赤血球貧血における慢性輸血のgenoidentical造血幹細胞移植の利点を評価する前向き対照多施設研究【Powered by NICT】

Design of the DREPAGREFFE trial: A prospective controlled multicenter study evaluating the benefit of genoidentical hematopoietic stem cell transplantation over chronic transfusion in sickle cell anemia children detected to be at risk of stroke by transcranial Doppler (NCT 01340404)

著者 (40件)： Chevret Sylvie (Statistical, Methodology Department, Paris-St-Louis Hospital, Paris-Diderot University, France) ,  Verlhac Suzanne (Medical Imaging Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Creteil-CHIC Hospital, Creteil, France) ,  Verlhac Suzanne (Pediatric Imaging Department, Robert-Debre Hospital, Paris-Diderot University, France) ,  Ducros-Miralles Elisabeth (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Creteil-CHIC Hospital, Paris-Est University, Creteil, France) ,  Dalle Jean-Hugues (Pediatric Hematology Department, Paris-Debre Hospital, Paris-Diderot University, France) ,  de Latour Regis Peffault (Hematology Department, Paris-St-Louis Hospital, Paris-Diderot University, France) ,  de Montalembert Mariane (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Paris-Necker Hospital, Paris-Descartes University, France) ,  Benkerrou Malika (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Paris-Debre Hospital, Paris-Diderot University, France) ,  Pondarre Corinne (Pediatric Hematology Department, Lyon Leon Berard Center, Lyon, France) ,  Pondarre Corinne (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Creteil-CHIC Hospital, Paris-Est University, Creteil, France) ,  Thuret Isabelle (Pediatric Hematology Department, Marseille-la Timone Hospital, Aix-Marseille University, France) ,  Guitton Corinne (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Bicetre Hospital, Paris-Sud University, France) ,  Lesprit Emmanuelle (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Paris-Trousseau Hospital, Paris-Diderot University, France) ,  Etienne-Julan Maryse (Referral Center for Sickle Cell Disease, Pointe a Pitre Hospital, Antilles University, Guadeloupe, France) ,  Elana Gisele (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Fort de France Hospital, Antilles University, Martinique, France) ,  Vannier Jean-Pierre (Pediatric Hematology Department, Rouen-Charles-Nicolle Hospital, Rouen University, France) ,  Lutz Patrick (Pediatric Onco-Hematology Department, Strasbourg-Hautepierre Hospital, Strasbourg University, France) ,  Neven Benedicte (Pediatric Immuno-Hematology Department, Paris-Necker Hospital, Paris-Descartes University, France) ,  Galambrun Claire (Pediatric Hematology Department, Marseille-la Timone Hospital, Aix-Marseille University, France) ,  Paillard Catherine (Pediatric Onco-Hematology Department, Strasbourg-Hautepierre Hospital, Strasbourg University, France) ,  Runel Camille (Pediatric Hematology Department, Bordeaux-Hospital, Bordeaux University, France) ,  Jubert Charlotte (Pediatric Hematology Department, Bordeaux-Hospital, Bordeaux University, France) ,  Arnaud Cecile (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Creteil-CHIC Hospital, Paris-Est University, Creteil, France) ,  Kamdem Annie (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Creteil-CHIC Hospital, Paris-Est University, Creteil, France) ,  Brousse Valentine (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Paris-Necker Hospital, Paris-Descartes University, France) ,  Missud Florence (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Paris-Debre Hospital, Paris-Diderot University, France) ,  Petras Marie (Referral Center for Sickle Cell Disease, Pointe a Pitre Hospital, Antilles University, Guadeloupe, France) ,  Doumdo-Divialle Lydia (Referral Center for Sickle Cell Disease, Pointe a Pitre Hospital, Antilles University, Guadeloupe, France) ,  Berger Claire (Onco-Hematology Department, St-Etienne Hospital, St-Etienne University, France) ,  Freard Francoise (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Creteil-CHIC Hospital, Paris-Est University, Creteil, France) ,  Taieb Olivier (Ethno-Psychiatry Department, Avicenne-Hospital, Paris-13 University, France) ,  Drain Elise (Ethno-Psychiatry Department, Avicenne-Hospital, Paris-13 University, France) ,  Elmaleh Monique (Pediatric Imaging Department, Robert-Debre Hospital, Paris-Diderot University, France) ,  Vasile Manuela (Pediatric Imaging Department, Robert-Debre Hospital, Paris-Diderot University, France) ,  Khelif Yacine (Normandie Univ, UNICAEN, CEA, CNRS, ISTCT/CERVOxy group, 14000 Caen, France) ,  Bernaudin Myriam (Normandie Univ, UNICAEN, CEA, CNRS, ISTCT/CERVOxy group, 14000 Caen, France) ,  Chadebech Philippe (EFS Ile de France, IMRB INSERM U955 equipe 2 (Creteil), GR-Ex (Paris) and Paris-Est-Creteil University, France) ,  Pirenne France (EFS Ile de France, IMRB INSERM U955 equipe 2 (Creteil), GR-Ex (Paris) and Paris-Est-Creteil University, France) ,  Socie Gerard (Hematology Department, Paris-St-Louis Hospital, Paris-Diderot University, France) ,  Bernaudin Francoise (Pediatric Department, Referral Center for Sickle Cell Disease, Creteil-CHIC Hospital, Paris-Est University, Creteil, France)
資料名： Contemporary Clinical Trials  (Contemporary Clinical Trials)
巻： 62  ページ： 91-104  発行年： 2017年 
JST資料番号： T0255A  ISSN： 1551-7144  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 鎌状赤血球貧血(SCA)の小児は18歳で脳卒中の11%リスクを有している。経頭蓋ドップラーによるリスクであることが検出された患者に適用した慢性の輸血は,脳卒中リスクの有意な減少を可能にした。しかし,慢性輸血は同種免疫と鉄過負荷を含むいくつかの有害事象に露出させ,治療されていない。造血幹細胞移植は輸血プログラムの終結を可能にするが,その利点は示されていない。DREPAGREFFE(NCT01340404)は異常な経頭蓋ドップラー(速度≧200cm/s)の履歴による慢性輸血を受けた15歳未満のSCA小児を対象とする多施設,前向き試験である。少なくとも1つの非SCAをのみgenoidenticalドナーHLA-typingと移植を認めた同胞と親が適格だった。慢性の輸血は,利用可能なドナー患者における実施されなかったが,他のものは移植した。2アーム(輸血と移植)の比較は,感度解析としての遺伝的ランダム化と傾向スコアマッチングを用いて解析した。一次エンドポイントは1年間で速度尺度であった。2次エンドポイントは脳卒中,無症候性脳梗塞と狭窄,認知性能兄弟と比較して,同種免疫,鉄過剰,ホスファチジルセリン,血管新生/低酸素症,脳損傷関連因子発現,寿命とコストの品質の発生率であった。genoidentical移植は脳卒中のリスクでSCA小児慢性輸血よりも有意に多くの速度を減少させることを示した。DREPAGREFFEはSCA小児における移植を評価した最初の前向き研究である。遺伝的ランダム化と因果推論法を用いたgenoidentical移植対慢性輸血後の脳血管障害の転帰を比較した。Copyright 2017 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： *子供 ,  ドナー ,  *造血幹細胞移植 ,  血管新生 ,  鉄 ,  患者 ,  低酸素症 ,  *輸血 ,  前向きコホート研究 ,  *脳卒中 ,  ドナー【臓器移植】
準シソーラス用語： 転帰 ,  発生率 ,  エンドポイント ,  *鎌状赤血球貧血 ,  *経頭蓋Doppler超音波検査法 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： 鎌状赤血球貧血 ,  経頭蓋ドップラー ,  脳血管障害 ,  慢性輸血 ,  造血幹細胞移植 ,  遺伝的ランダム化

分類 (2件)： 血液疾患の治療一般  (GK05010E) ,  遺伝子発現  (EC02040Q)

タイトルに関連する用語 (15件)： 試験 ,  デザイン ,  経頭蓋ドップラー ,  脳卒中 ,  リスク ,  小児 ,  鎌状赤血球貧血 ,  慢性 ,  輸血 ,  造血幹細胞移植 ,  利点 ,  評価 ,  対照 ,  施設 ,  研究