特許
J-GLOBAL ID：201703018222652981

ヒトLMNAを標的とするオリゴヌクレオチド類似体

発明者：
コール, リスザード

コール, リスザード について

, 
ベストウィック, リチャード キース

ベストウィック, リチャード キース について


出願人/特許権者：
サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド

サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド について


代理人 (5件)： 山本 秀策 ,  森下 夏樹 ,  飯田 貴敏 ,  石川 大輔 ,  山本 健策
公報種別：特許公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-546150
特許番号：特許第6132848号
出願日： 2012年12月07日
請求項（抜粋）：
【請求項1】 ヒトLMNAプレmRNAの異常なスプライシングをモジュレートするのに使用するための、アンチセンスオリゴヌクレオチドを含む組成物であって、前記オリゴヌクレオチドは、モルホリノサブユニット、および1つのサブユニットのモルホリノ窒素と隣接するサブユニットの5’環外炭素とを接合するリン含有サブユニット間連結から構成され、かつ以下: (i)実質的に荷電していない、ヌクレアーゼ耐性骨格を有し、 (ii)哺乳動物宿主細胞による取込みが可能であり、 25〜40塩基を含有し、かつ 配列番号4、5、10、11、13、14および16のいずれか1つを含む標的化配列を有し、 前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、リンカー部分を介して細胞透過性ペプチドに共有結合的に付着しており、前記リンカー部分は、グリシン、システイン、プロリン、6-アミノヘキサン酸(Ahx)、β-アラニン(B)およびAhx-Bから選択され、前記細胞透過性ペプチドは、配列番号39〜54から選択される、組成物。
IPC (8件)：
A61K 31/7125 ( 200 6.01) ,  C12N 15/113 ( 201 0.01) ,  C07K 5/11 ( 200 6.01) ,  C07K 7/06 ( 200 6.01) ,  C07K 7/08 ( 200 6.01) ,  A61P 43/00 ( 200 6.01) ,  A61K 48/00 ( 200 6.01) ,  A61K 47/50 ( 201 7.01)
FI (9件)：
A61K 31/712 ZNA ,  C12N 15/00 G ,  C07K 5/11 ,  C07K 7/06 ,  C07K 7/08 ,  A61P 43/00 105 ,  A61K 48/00 ,  A61P 43/00 111 ,  A61K 47/48
引用特許：
出願人引用 (1件) 審査官引用 (1件)
引用文献：
出願人引用 (4件)
  • Science Translational Medicine, 201110, Vol.3, Issue 106, p.1-11
  • Gene Tools, LLC - Morpholino Antisense Oligos From Gene Tools: Superior Technology, Comprehensive Se
  • Homo sapiens chromosome 1, GRCh37.p5 Primary Assembly.
全件表示
審査官引用 (4件)
  • Science Translational Medicine, 201110, Vol.3, Issue 106, p.1-11
  • Gene Tools, LLC - Morpholino Antisense Oligos From Gene Tools: Superior Technology, Comprehensive Se
  • Homo sapiens chromosome 1, GRCh37.p5 Primary Assembly.
全件表示

前のページに戻る

TOP

BOTTOM