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J-GLOBAL ID：201802211909695909   整理番号：18A2166659

血友病B患者において,40iu/kg nonacog beta pegol(N9-gp)による週1回の予防は,15%のトラフレベルを達成する: パラダイム試験からのプールデータ【JST・京大機械翻訳】

Once-weekly prophylaxis with 40 IU/kg nonacog beta pegol (N9-GP) achieves trough levels of >15% in patients with haemophilia B: Pooled data from the paradigm trials

著者 (10件)： Oldenburg Johannes (Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic Bonn, Bonn, Germany) ,  Carcao Manuel (Division of Haematology/Oncology, Department of Paediatrics and Research Institute, Hospital for Sick Children, University of Toronto, Toronto, Ontario, Canada) ,  Lentz Steven R. (Department of Internal Medicine, Carver College of Medicine, University of Iowa, Iowa City, Iowa) ,  Mahlangu Johnny (Haemophilia Comprehensive Care Centre, Faculty of Health Sciences, NHLS and University of the Witwatersrand, Johannesburg, South Africa) ,  Mancuso Maria Elisa (Angelo Bianchi Bonomi Haemophilia and Thrombosis Centre, Fondazione IRCCS Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy) ,  Matsushita Tadashi (Department of Transfusion Medicine, Nagoya University Hospital, Nagoya, Japan) ,  Negrier Claude (Haemophilia and Thrombosis Centre, Louis Pradel Hospital, University Claude Bernard, Lyon, France) ,  Clausen Wan Hui Ong (Novo Nordisk A/S, Soborg, Denmark) ,  Ehrenforth Silke (Novo Nordisk A/S, Soborg, Denmark) ,  Young Guy (Hemostasis and Thrombosis Center, Children’s Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, California)
資料名： Haemophilia  (Haemophilia)
巻： 24  号： 6  ページ： 911-920  発行年： 2018年 
JST資料番号： W1809A  ISSN： 1351-8216  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 導入:置換因子IX(FIX)による予防は,出血頻度を低下させ,血友病B患者における生活の質を改善する。予防によって,出血の可能性は,トラフレベルの増加によって低下した。拡張半減期(EHL)を有する新製品は,標準的なFIX製品と比較して,長期間にわたって高い因子活性レベルを維持することができる。目的:新しい組換えFIX EHL製品の安全性,有効性および薬物動力学を評価するために,40IU/kgで制限されていないが制限されていない,プールされたデータを用いて,非acogβペゴール(N9-GP)を評価する。【方法】N9-GPを,先天性血友病BおよびFIX活性≦2%の男性において,パラダイム臨床試験プログラムにおいて調査した。この分析は,以前に治療された成人,青年および子供において実施された5つの完了したパラダイム試験からのプールされたデータを含み,40IU/kgの週ごとの静脈内投与による予防の結果に焦点を合わせた。結果:全部で115人の以前に治療した患者をN9-GPに曝露した。N9-GP40IU/kg週週予防で治療された54名の患者(47%)のうち,72%は1年にわたって自発的な出血を経験しなかった。週1回40IU/kgを受けているすべての患者において,中央値の全体の年間出血率(ABR)は1.03(四分位範囲0.00;2.89)であり,自然発生ABRの中央値は0.00(0.00;0.80)であった。患者は阻害剤を開発しなかった。N9-GP40IU/kg週の推定平均定常状態トラフレベルは全体的に≧15%であった。青年と成人の27.3%。結論:N9-GP40IU/kg週週は,出血を予防することにおいて良好に許容され,有効であり,すべての年齢群にわたって平均FIX活性レベルを≧15%維持した。N9-GPは,血友病B患者における出血を予防するための新しい治療選択肢を提供する可能性がある。Copyright 2018 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 出血 ,  ヒト ,  静脈内投与 ,  安全性 ,  クオリティオブライフ ,  *予防 ,  有効性 ,  半減期 ,  薬物動力学 ,  第IX因子 ,  子供 ,  新製品 ,  男性
準シソーラス用語： 阻害剤 ,  若年 ,  *血友病B , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： 第9因子 ,  血友病B ,  NONACOGベータペゴール ,  予防 ,  ターゲットジョイント ,  トラフレベル

分類 (1件)： 血液疾患の薬物療法  (GK05020P)

タイトルに関連する用語 (6件)： 血友病B ,  患者 ,  Beta ,  予防 ,  パラダイム ,  試験