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J-GLOBAL ID:201802212121105714   整理番号:18A1309428

p46 D50進行モデルを用いたプロACTデータベースにおける個々の筋萎縮性側索硬化症(ALS)疾患コースのモデリング【JST・京大機械翻訳】

P46. Modelling individual amyotrophic lateral sclerosis (ALS) disease courses in the PRO-ACT data base using the D50 progression model
著者 (4件):
資料名:
巻: 129  号:ページ: e86  発行年: 2018年 
JST資料番号: A1155A  ISSN: 1388-2457  資料種別: 逐次刊行物 (A)
記事区分: 短報  発行国: オランダ (NLD)  言語: 英語 (EN)
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証拠は,ALS進行が曲線的で不均一であることを示す。しかしながら,日常的に使用される進行率([PR=(48-ALSFRS-R/病期間)])は,疾患を横断するよりもむしろ,周辺の時点での進行を反映するだけである。疾患過程にわたる個々の進行を記述できる指標を開発することは重要である。本研究の目的は,ALS疾患コース内の個々のイベントを記述するために定期的に収集されたALSFRS-Rスコアを用いるモデルを開発し,ALSFRS-Rに関連するノイズを低減することである。著者らは,PRO-ACTデータベースにおける患者に対する完全健康から最大疾患への移行を記述するために,S字状減衰関数を用いた。このモデルはALSFRS-Rに対して得られたD50=時間,ALSFRS-R減少のdx=勾配,D50に対してカバーされた相対D50(RD50)=計算値の3つのパラメータを与えた。D50を用いて,疾患相を数学的に誘導した:フェーズI(初期半安定相),フェーズII(初期進行相),およびフェーズIIIとIV(後期進行および後期半安定相)。4838名の患者に対するD50,dx,およびRD50をALSFRS-Rスコアおよび発症からALSFRS-R日までの疾患期間を用いて測定した。D50とdxの間の関係は高度に線形(r=0.794)であり,全体の疾患経過はD50のみを用いて記述できることを示した。D50と生存の間に有意な相関が観察された(r=0.870)。D50とlog変換第一(r=-0.931)と最後(r=-0.794)記録PR間に有意な相関が観察されたが,相関の差はPRが時間とともに大きく変化し,時間依存バイアスを導入することを示した。モデルが実際のデータに高品質に適合した患者を選択するとき,リルゾール治療は平均D50(45.7対41.5か月)を有意に延長した。RD50を用いて,ほとんどの患者に対して強制的で緩徐な生命能力の進行性悪化を示すことができた。統計的有意性をp<0.01に設定した。D50,RD50およびdxは,疾患コースの非常に異なる時間スケールの間の比較を可能にし,個々のイベントの病期分類も可能にする。これは,ALS進行における不均一性の基礎となる病理学的機構の早期予後マーカーおよびbolster理解の発見を助ける可能性がある。RD50は生存に対する代替基準点を提供し,後者は真性疾患進行よりもむしろ患者のケアの質の機能であることが多い。このモデルはALSにおける豊富な複雑さを統合するための重要な第一段階であり,以前の臨床試験からの知見の欠如の原因となる可能性のあるデータノイズの低減に役立つ可能性がある。本研究は,E-RAREプログラム(PYRAMID)とJPND(OnWebDUALS)のフレームワークにおいてBMBFによって支持される。Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】
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神経系の診断  ,  神経の臨床医学一般  ,  神経系疾患の治療一般  ,  神経の基礎医学 
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