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J-GLOBAL ID：201802213271163341   整理番号：18A1612825

脈絡膜症に対するAAV2媒介遺伝子治療後の2年間の結果:アルバータの経験【JST・京大機械翻訳】

Two-Year Results After AAV2-Mediated Gene Therapy for Choroideremia: The Alberta Experience

著者 (9件)： Dimopoulos Ioannis S. (Department of Ophthalmology and Visual Sciences, University of Alberta, 7-030 Katz. Bldg., Edmonton, Alberta, Canada) ,  Hoang Stephanie C. (Department of Ophthalmology and Visual Sciences, University of Alberta, 7-030 Katz. Bldg., Edmonton, Alberta, Canada) ,  Radziwon Alina (Department of Ophthalmology and Visual Sciences, University of Alberta, 7-030 Katz. Bldg., Edmonton, Alberta, Canada) ,  Binczyk Natalia M. (Department of Ophthalmology and Visual Sciences, University of Alberta, 7-030 Katz. Bldg., Edmonton, Alberta, Canada) ,  Seabra Miguel C. (Molecular Medicine Section, National Heart and Lung Institute, Imperial College London, London, United Kingdom) ,  MacLaren Robert E. (Nuffield Department of Clinical Neurosciences, University of Oxford, Oxford, United Kingdom) ,  Somani Rizwan (Department of Ophthalmology and Visual Sciences, University of Alberta, 7-030 Katz. Bldg., Edmonton, Alberta, Canada) ,  Tennant Matthew T.S. (Department of Ophthalmology and Visual Sciences, University of Alberta, 7-030 Katz. Bldg., Edmonton, Alberta, Canada) ,  MacDonald Ian M. (Department of Ophthalmology and Visual Sciences, University of Alberta, 7-030 Katz. Bldg., Edmonton, Alberta, Canada)
資料名： American Journal of Ophthalmology  (American Journal of Ophthalmology)
巻： 193  ページ： 130-142  発行年： 2018年 
JST資料番号： B0599B  ISSN： 0002-9394  CODEN： AJOPA  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 脈絡膜血症患者においてREP1(rAAV2REP1)を発現する組換えアデノ随伴ウイルスベクターの安全性を評価する。デザイン:フェーズI臨床試験。参加者:遺伝的に確認された脈絡膜血症(CHM)を有する6人の成人男性被験者,30~42歳の年齢を登録した。すべての被験者に対して,より悪い視力を有する眼は,10~11のゲノム粒子を含む0.1mLのrAAV2REP1の単一のサブホベール注射を受けた。被験者を2年間追跡調査した。結果:一次転帰尺度は,眼科検査,スペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー(SD-OCT)および短波長自己蛍光(FAF)により評価された眼および全身有害事象の数により測定された安全性であった。二次転帰測定は,無処置眼と比較して,治療眼における最良補正視力(BCVA)におけるベースラインからの変化,顕微鏡検査を用いた視覚機能の変化,およびFAFによる網膜色素上皮(RPE)保存の領域であった。1人の被験者は,24か月で測定されたベースラインから8-ETDRS文字BCVA損失を有していたが,1人の被験者は≧15文字のBCVA利得を有していた。同様の改善は,追跡調査期間を通して別の被験者の未処置眼で認められた。マイクロペリメトリー感度は,ベクター投与後2年まで改善または有意な変化を示さなかった。FAFにより測定された保存RPEの面積は,処理された眼と未処理の眼との間の同様の速度で低下することが示された。1人の被験者は重篤な有害事象を経験した:局所網膜内免疫反応で,視覚機能の著しい低下とSD-OCT外網膜構造の消失をもたらした。1つの重篤な有害事象は,AAV2REP1の中心静脈注射で治療された6人の被験者で経験された。治療した眼と未処置の眼における残りの機能的RPEの領域は,2年の期間にわたって同じ比率で減少した。基底自己蛍光領域は,CHM被験者における眼遺伝子治療の将来の研究のための著しく予測されるバイオマーカーと客観的な結果測定である。Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 追跡調査 ,  *脈絡膜 ,  視覚 ,  男性 ,  免疫反応 ,  バイオマーカー ,  ベクター ,  *遺伝子療法 ,  患者 ,  視力 ,  成人 ,  安全性
準シソーラス用語： 有害事象 ,  被験者 ,  *AAV2 , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (1件)： 眼の疾患の薬物療法  (GP05020E)

タイトルに関連する用語 (5件)： 脈絡膜 ,  AAV2 ,  遺伝子治療 ,  アルバータ ,  経験