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J-GLOBAL ID：201802215273311818   整理番号：18A0225887

難病の治療法(各論)4.薬剤の開発:低分子化合物,分子標的薬・抗体医薬 3)脊髄性筋萎縮症(SMA)における新規治療

著者 (1件)： 斎藤加代子 (東京女医大 遺伝子医療セ)
資料名： 遺伝子医学MOOK  (Gene & Medicine Mook)
号： 32  ページ： 194-201  発行年： 2017年12月31日 
JST資料番号： F2224A  ISSN： 1349-2527  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 解説  発行国： 日本 (JPN)  言語： 日本語 (JA)

抄録/ポイント： 脊髄性筋萎縮症(SMA)のゲノム構造は,責任遺伝子SMN1遺...

シソーラス用語： 化合物 ,...
準シソーラス用語： HDAC阻害剤 ,...

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分類 (1件)： 神経系疾患の薬物療法  (GN05020Y)

物質索引 (1件)： バルプロ酸ナトリウム

引用文献 (14件)：

• Munsat TL : Neuromuscul Disord 1, 81, 1991.
• Lefebvre S, Burglen L, et al : Cell 80, 155-165, 1995.
• Lorson CL, Hahnen E, et al : Proc Natl Acad Sci USA 96, 6307-6311, 1999.
• Monani UR, Lorson CL, et al : Hum Mol Genet 8, 1177-1183, 1999.
• Kashima T, Rao N, et al : Proc Natl Acad Sci USA 104, 3426-3431, 2007.

タイトルに関連する用語 (10件)： 難病 ,  治療法 ,  薬剤 ,  開発 ,  低分子化合物 ,  分子標的薬 ,  抗体医薬 ,  脊髄性筋萎縮症 ,  SMA ,  治療