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J-GLOBAL ID：201802216916723235   整理番号：18A0755575

オクタン酸塩で治療した重度血友病Aの未治療患者における第VIII因子阻害剤の低発生率:前向き研究からの最終報告【JST・京大機械翻訳】

Low incidence of factor VIII inhibitors in previously untreated patients with severe haemophilia A treated with octanate: Final report from a prospective study

著者 (9件)： Klukowska A. (Department of Paediatrics, Haematology and Oncology, Medical University of Warsaw, Warsaw, Poland) ,  Komrska V. (Motol University Hospital, Prague, Czech Republic) ,  Vdovin V. (Morozovskaya Children’s Hospital, Moscow, Russia) ,  Pavlova A. (Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine, University Clinic, Bonn, Germany) ,  Jansen M. (Octapharma, Vienna, Austria) ,  Lowndes S. (Octapharma AG, Lachen, Switzerland) ,  Belyanskaya L. (Octapharma AG, Lachen, Switzerland) ,  Walter O. (Octapharma AG, Lachen, Switzerland) ,  Laguna P. (Department of Paediatrics, Haematology and Oncology, Medical University of Warsaw, Warsaw, Poland)
資料名： Haemophilia  (Haemophilia)
巻： 24  号： 2  ページ： 221-228  発行年： 2018年 
JST資料番号： W1809A  ISSN： 1351-8216  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 導入:オクタン酸塩はヒト,血漿由来,von Willebrand因子安定化凝固因子VIII(FVIII)濃縮物で,以前に治療された血友病A患者における止血効果を示した。目的:この前向きなオープンラベル研究は,以前に未治療の患者(PUPs)におけるオクタン酸塩の免疫原性を評価することを目的とした。【方法】研究は,51のPUPsにおけるFVIII抑制剤の開発をモニターした。また,出血の予防と治療および外科的処置に対するオクタン酸塩の耐性,ウイルス安全性,FVIII回復および有効性についても評価した。結果:51名の患者のうち5名(9.8%)は研究中に阻害剤を発症し,そのうち4名(7.8%)は高力価であった。3つの阻害剤症例(5.9%)は,臨床的に関連していると考えられた;2は,用量または処理頻度の変化なしで,通常のオクタン酸塩処理中に消失した一過性阻害剤であった。FVIIIの45人の患者の間で,ベースライン時に<1%で,≧20の曝露日(ED)を受けたか,または<20のEDを受けたが,抑制剤を開発した。抑制剤の発生率は,11.1%(6.7%の臨床的に関連)であった。全ての臨床的に関連する阻害剤は,オンデマンド治療の20ED以内で開発された。予防接種を受けているPUPsでは阻害剤はなかった。阻害剤を開発した全ての患者は,イントロン22の反転または大きな欠失を有していた。投与の理由にかかわらず,止血効果は全注入の99.6%(4717の注入の4700)で「優れた」と評価され,23の外科的処置で合併症は報告されなかった。平均増加in vivo回収率は,それぞれ,2.0%/IU/kg(±0.7)および1.9%/Ig/kg(±0.5)であった。耐性は,注入の99.9%において「非常に良い」と評価された。結論:重症血友病Aを有するPUPsにおいて,オクタン酸塩は低い阻害剤発生率で止血効果を示した。Copyright 2018 Wiley Publishing Japan K.K. All Rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 回収率 ,  抑制剤 ,  *治療法 ,  イントロン ,  ヒト ,  *患者 ,  止血 ,  免疫原性 ,  予防接種 ,  血漿 ,  *前向きコホート研究 ,  *第VIII因子
準シソーラス用語： *発生率 ,  *阻害剤 ,  *血友病A , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： 第VIII因子阻害剤 ,  血友病A ,  オクタン酸塩 ,  血漿由来因子VIII ,  未治療患者

分類 (1件)： 血液疾患の薬物療法  (GK05020P)

タイトルに関連する用語 (9件)： オクタン酸塩 ,  治療 ,  血友病A ,  患者 ,  第VIII因子 ,  阻害剤 ,  発生率 ,  研究 ,  報告