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J-GLOBAL ID：201802240089118733   整理番号：18A0142320

hammersmith小児神経学的試験その2を用いた脊髄性筋萎縮症児の運動マイルストーン評価:nusinersen臨床研究からの経験【Powered by NICT】

Motor milestone assessment of infants with spinal muscular atrophy using the hammersmith infant neurological Exam-Part 2: Experience from a nusinersen clinical study

著者 (3件)： Bishop Kathie M. (Ionis Pharmaceuticals, Inc., Carlsbad, California, USA) ,  Montes Jacqueline (Departments of Rehabilitation and Regenerative Medicine and Neurology, Columbia University Medical Center, New York, New York, USA) ,  Finkel Richard S. (Division of Neurology, Department of Pediatrics, Nemours Children’s Hospital, Orlando, Florida, USA)
資料名： Muscle & Nerve  (Muscle & Nerve)
巻： 57  号： 1  ページ： 142-146  発行年： 2018年 
JST資料番号： A1518A  ISSN： 0148-639X  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： :本研究では,nusinersenの第2相試験におけるハマースミス幼児神経学的検査その2(HINE 2)を用いた脊髄性筋萎縮症(SMA)を有する乳児の運動発達性能を評価する実現可能性を検討した。【方法】十九SMA幼児はベースライン(≦7カ月齢),39周期までか月齢でH INE2を用いて評価した。H INE2が可能であり,信頼性があり,変化に感受性であるかどうかを評価した。SMA乳児における【結果】運動マイルストーン評価はH INE2を用いた利用可能であった。ベースライン試験-再試験信頼性は優れていた(R=0.987; P<0.0001)。SMA幼児はベースラインで機能非常に低く,H INE2であった全8ドメイン内の19例中16例で経時変化を検出することができた。H INE二つの改善は他の神経筋転帰尺度の変化と相関した。【結論】結果はSMA幼児の臨床試験におけるH INE2運動発達評価の使用を支持する。Copyright 2018 Wiley Publishing Japan K.K. All Rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： 信頼性 ,  *幼児 ,  経時変化 ,  神経学的検査 ,  乳児 ,  基準線 ,  感受性 ,  臨床試験 ,  第二相試験
準シソーラス用語： 転帰 ,  神経筋 ,  月齢 ,  運動発達 ,  *臨床研究 ,  *脊髄性筋萎縮症 , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (2件)： 神経系の診断  (GN02000H) ,  神経系の疾患  (GN03000O)

タイトルに関連する用語 (8件)： 小児神経学 ,  試験 ,  脊髄性筋萎縮症 ,  運動 ,  評価 ,  臨床 ,  研究 ,  経験