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J-GLOBAL ID：201802241214122426   整理番号：18A0623124

FOP接続レジストリ:進行性骨化性線維形成異常症のための国際患者後援登録の設計【Powered by NICT】

The FOP Connection Registry: Design of an international patient-sponsored registry for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

著者 (26件)： Mantick Neal (International FOP Association, 1520 Clay St, Suite H2, North Kansas City, MO 64116, USA) ,  Bachman Eric (Alexion Pharmaceuticals, 33 Hayden Parkway, Lexington, MA 02421, USA) ,  Baujat Genevieve (Imagine Institut, Necker Hospital, 149 rue de Sevres, 75015 Paris, France) ,  Brown Matt (Queensland University of Technology, 2 George Street Brisbane, Queensland 4001, Australia) ,  Collins Oliver (FOP, Australia http://fopaustralia.org/.) ,  De Cunto Carmen (Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan D. Peron 4190, C1199ABB Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina) ,  Delai Patricia (Santa Casa de Misericordia de Sao Paulo, Rua Santa Isabel, 305, 5° andar-Vila Buarque, CEP: 01221-010 Sao Paulo, SP, Brazil) ,  Eekhoff Marelise (Department of Internal Medicine, Section Endocrinology, VU University Medical Centre, De Boelelaan 1117, 1081 HV Amsterdam, Netherlands) ,  zum Felde Roger (FOP e.V., Germany www.fop-ev.de.) ,  Grogan Donna Roy (Clementia Pharmaceuticals, 275 Grove Street, Suite 2-400, Auburndale, MA 02466, USA) ,  Haga Nobuhiko (The University of Tokyo, 7-3-1 Hongo, Bunkyo, Tokyo 113-8654, Japan) ,  Hsiao Edward (University of California-San Francisco, 513 Parnassus Avenue, Room HSE901G, San Francisco, CA 94143-0794, USA) ,  Kantanie Sharon (International FOP Association, 1520 Clay St, Suite H2, North Kansas City, MO 64116, USA) ,  Kaplan Frederick (Perelman School of Medicine, The University of Pennsylvania, c/o Department of Orthopaedic Surgery, Penn Musculoskeletal Center-Suite 600, 3737 Market Street, Philadelphia, PA 19104, USA) ,  Keen Richard (Royal National Orthopaedic Hospital, Stanmore HA7 4LP, UK) ,  Milosevic Jelena (FOP, Serbia) ,  Morhart Rolf (Triftstr.12, 82467 Garmisch-Partenkirchen, Germany) ,  Pignolo Robert (Robert Pignolo, Mayo Clinic, 200 First Street SW, Rochester, MN 55905, USA) ,  Qian Xiaobing (Regeneron Pharmaceuticals, 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA) ,  di Rocco Maja (Giannina Gaslini Institute, Via Gerolamo Gaslini 5, 16147 Genoa, Italy) ,  Scott Christiaan (Red Cross War Memorial Children’s Hospital, Room 515, ICH Building, Klipfontein Road, Rondebosch, Cape Town 7700, South Africa) ,  Sherman Adam (International FOP Association, 1520 Clay St, Suite H2, North Kansas City, MO 64116, USA) ,  Wallace Marin (Canadian FOP Network, Canada http://www.cfopn.org/.) ,  Williams Nicky (FOP Friends (FOP Action), UK http://www.fopfriends.com.) ,  Zhang Keqin (Tongji Hospital, Shanghai Tongji University, 389 Xin Cun Road, Shanghai 200065, PR China) ,  Bogard Betsy (International FOP Association, 1520 Clay St, Suite H2, North Kansas City, MO 64116, USA)
資料名： Bone (New York)  (Bone (New York))
巻： 109  ページ： 285-290  発行年： 2018年 
JST資料番号： E0177D  ISSN： 8756-3282  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 進行性骨化性線維形成異常症(FOP)接続登録は安全なWebベースツールによる医師(内科医門脈)を処理するからFOP(患者門脈)患者から,近い将来に最初に人口統計学と疾患情報を捕捉する国際的,自発的,観察研究である。は1つの統一された,地球規模,配位登録FOPの最も包括的なデータの集合を可能にすることを開発し,管理するためのガイドビジョンによる国際FOP協会(IFOPA)により開始された。これは最終的に患者データのアクセスと共有を容易にし,治療の良好で迅速な開発を可能にし,それらの長期治療の有効性と安全性を追跡する。データ収集と報告のためのFOP接続登録の設計と手順,レジストリの長期的持続可能性を概説した。患者報告,骨材データは最初の196登録患者についてまとめ,世界の知られているFOP集団の42カ国と約25%からの関与を示している。電流登録参加者の五十七%は雌平均年齢23.8歳(中央値=21歳,範囲=1~76歳)であった。FOP型を提供した登録参加者の中で,51%は,FOP古典的(R206H),41%報告されたFOP型未知を報告し,8%は,FOP変異体を報告した。患者は,最初のFOP症状と7.5歳(中央値=5.0歳,範囲=0.1年,48.4年)の最終FOP診断時の平均年齢に着目した平均年齢5.4歳(中央値=3.0歳,範囲=0~45.8歳)を報告した。FOPの正確な診断に患者の診断旅行に関する情報も提示した。これらの初期の報告データは,FOP接続登録に,統一した地球規模,配位アプローチのIFOPAのビジョンが実現されるに順調に進行中ことを示唆した。さらに,登録患者ポータルの最初の打上にFOP患者コミュニティからの陽性反応は患者間でFOPの臨床的進行を監視するための最大の国際レジストリを構築するために堅固な基礎を作成した。Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： コミュニティ ,  門脈 ,  医師 ,  骨材 ,  *患者 ,  ロバスト性 ,  データ収集 ,  Web【情報システム】 ,  安全性 ,  旅行 ,  中央値
準シソーラス用語： 持続可能性 ,  患者情報 ,  人口統計学 ,  *進行性骨化性線維形成異常症 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： 進行性骨化性線維形成異常症 ,  国際FOP関連 ,  レジストリー ,  異所性骨化 ,  自然史 ,  患者報告

分類 (2件)： 研究開発  (GU01040N) ,  医療用機器装置  (GA05020L)

タイトルに関連する用語 (5件)： レジストリ ,  進行性骨化性線維形成異常症 ,  患者 ,  後援 ,  設計