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J-GLOBAL ID：201802247896508279   整理番号：18A1641284

血友病における遺伝子治療のためのコア転帰セット:Corehemマルチステークホルダープロジェクトの結果【JST・京大機械翻訳】

Core outcome set for gene therapy in haemophilia: Results of the coreHEM multistakeholder project

著者 (9件)： Iorio A. (Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, Department of Medicine, McMaster University, Hamilton, ON, Canada) ,  Skinner M. W. (National Hemophilia Foundation, New York, NY, USA) ,  Skinner M. W. (Institute for Policy Advancement, Ltd, Washington, DC, USA) ,  Clearfield E. (Center for Medical Technology Policy, Baltimore, MD, USA) ,  Messner D. (Center for Medical Technology Policy, Baltimore, MD, USA) ,  Pierce G. F. (Third Rock Ventures, San Francisco, CA, USA) ,  Witkop M. (National Hemophilia Foundation, New York, NY, USA) ,  Tunis S. (Center for Medical Technology Policy, Baltimore, MD, USA) ,  the coreHEM panel
資料名： Haemophilia  (Haemophilia)
巻： 24  号： 4  ページ： e167-e172  発行年： 2018年 
JST資料番号： W1809A  ISSN： 1351-8216  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 背景:遺伝子治療試験結果は,血友病Aと血友病Bを治療する可能性を示す。生涯の慢性疾患に対する治療への広いアクセスの確保は,個人および医療システムレベルでの障壁に直面すると予想され,それは臨床研究の調和計画により部分的に緩和される。coreHEMプロジェクトの目的は,血友病に対する有効性,安全性,比較有効性および遺伝子療法の価値を評価するために必要な転帰測定のセットを決定することであった。【方法】COMETイニシアティブから適応した方法に基づいて,改良Delphiコンセンサスプロセスを行った。【結果】49人の参加者(5人の患者,5人の臨床医,5人の研究者,4人の規制者,3人の研究機関,6人の健康技術評価者,9人のパヤと12人の薬剤開発者)が,90%以上の参加で研究に参加した。bleedsの頻度,因子活性レベル,発現の持続時間,慢性疼痛,健康管理資源使用および精神衛生を,規則的に調節された副作用に加えて測定されるべきコア結果として同定した。結論:血友病において初めて,すべての関連する利害関係者グループの代表者の関与により,コア結果セットが開発された。コアセットは,比較有効性と価値の評価をサポートする結果を含むために拡張された。それは,規制承認,健康技術評価,および市場アクセス決定の合理化を目標としている。患者の関与は,結果が意味があり,血友病を有する人々と関連していることを保証する。プロセス全体にわたる薬剤開発者,調節因子およびパヤ間の活性な対話は,将来の臨床試験におけるコア結果の広範な取り込みを促進することが期待されている。Copyright 2018 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 継続時間 ,  健康管理 ,  患者 ,  臨床試験 ,  精神衛生 ,  *血友病 ,  *遺伝子療法 ,  安全性
準シソーラス用語： 情報へのアクセス ,  利害関係者 ,  慢性疼痛 ,  創薬 ,  臨床医 ,  *ステークホルダ ,  *転帰 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： 比較評価 ,  遺伝子治療 ,  健康技術評価 ,  血友病 ,  転帰 ,  価値

分類 (3件)： 血液の疾患  (GK03000F) ,  血液の基礎医学  (GK01020N) ,  先天性疾患・奇形の治療  (GD03030R)

タイトルに関連する用語 (4件)： 血友病 ,  遺伝子治療 ,  コア ,  転帰