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J-GLOBAL ID：201802258853181333   整理番号：18A0299023

脊髄性筋萎縮症治療新薬-SPINRAZA【JST・京大機械翻訳】

A new drug for the treatment of spinal muscular atrophy--SPINRAZA

著者 (2件)： Zhang Chengan (蘭州市第一人民医院 薬剤科,蘭州,730050) ,  Lang Qiaoli (蘭州市第一人民医院 薬剤科,蘭州,730050)
資料名： Linchuang Yaowu Zhiliao Zazhi  (Linchuang Yaowu Zhiliao Zazhi)
巻： 15  号： 9  ページ： 83-84  発行年： 2017年 
JST資料番号： C3316A  ISSN： 1672-3384  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： 中国 (CHN)  言語： 中国語 (ZH)

抄録/ポイント： 目的;新薬SPINRAZAの薬理作用を検討する。方法;脊髄性筋萎縮症(SMA)は常染色体劣性遺伝性神経筋疾患である。米国FDAはすでにININRAZAを児童と成人SMAの治療に応用していることを承認した。本論文では、主に作用機序、薬力学、薬物動態学、臨床治療効果及び副作用などの面からSPINRAZAについて総説する。結果;SPINRAZAはSMAに対して比較的に良い治療作用があり、HFMSE採点を著しく増加させ、患者の運動機能を改善する。結論;SPINRAZAは一つのアンチセンスオリゴヌクレオチド(SAO)であり、SMN 2遺伝子のスプライシングを変えることで、全機能SMNタンパクの生成を増加させ、SMA患者に重要な治療手段を提供した。Data from Wanfang. Translated by JST【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 遺伝子 ,  児童 ,  タンパク質 ,  神経筋疾患 ,  患者 ,  薬理作用 ,  *治療法 ,  薬力学 ,  成人 ,  薬物動力学 ,  *新薬
準シソーラス用語： アンチセンスオリゴヌクレオチド ,  運動機能 ,  常染色体劣性遺伝 ,  *脊髄性筋萎縮症 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (3件)： spinal muscular atrophy ,  SPINRAZA ,  clinical effect

分類 (2件)： 分子遺伝学一般  (EC02010J) ,  神経の基礎医学  (GN01020W)

タイトルに関連する用語 (3件)： 脊髄性筋萎縮症 ,  治療 ,  新薬