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J-GLOBAL ID：201802261965552341   整理番号：18A0084093

CRISPR/Cas9媒介トランス後成的調節を介してin vivoでの標的遺伝子の活性化【Powered by NICT】

In Vivo Target Gene Activation via CRISPR/Cas9-Mediated Trans-epigenetic Modulation

著者 (19件)： Liao Hsin-Kai (Gene Expression Laboratory, Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, CA 92037, USA) ,  Hatanaka Fumiyuki (Gene Expression Laboratory, Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, CA 92037, USA) ,  Araoka Toshikazu (Gene Expression Laboratory, Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, CA 92037, USA) ,  Araoka Toshikazu (Universidad Catolica, San Antonio de Murcia, Campus de los Jeronimos, 135, 30107 Guadalupe, Spain) ,  Reddy Pradeep (Gene Expression Laboratory, Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, CA 92037, USA) ,  Wu Min-Zu (Gene Expression Laboratory, Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, CA 92037, USA) ,  Wu Min-Zu (Universidad Catolica, San Antonio de Murcia, Campus de los Jeronimos, 135, 30107 Guadalupe, Spain) ,  Sui Yinghui (Department of Pediatrics and Cellular and Molecular Medicine, University of California, San Diego, La Jolla, CA 92093, USA) ,  Yamauchi Takayoshi (Gene Expression Laboratory, Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, CA 92037, USA) ,  Yamauchi Takayoshi (Universidad Catolica, San Antonio de Murcia, Campus de los Jeronimos, 135, 30107 Guadalupe, Spain) ,  Sakurai Masahiro (Gene Expression Laboratory, Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, CA 92037, USA) ,  O’Keefe David D. (Gene Expression Laboratory, Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, CA 92037, USA) ,  Nunez-Delicado Estrella (Universidad Catolica, San Antonio de Murcia, Campus de los Jeronimos, 135, 30107 Guadalupe, Spain) ,  Guillen Pedro (Fundacion Pedro Guillen, Clinica CEMTRO, Avenida Ventisquero de la Condesa, 42, 28035 Madrid, Spain) ,  Campistol Josep M. (Hospital Clinic of Barcelona, Carrer Villarroel, 170, 08036 Barcelona, Spain) ,  Wu Cheng-Jang (Division of Biological Sciences, University of California, San Diego, La Jolla, CA 92037, USA) ,  Lu Li-Fan (Division of Biological Sciences, University of California, San Diego, La Jolla, CA 92037, USA) ,  Esteban Concepcion Rodriguez (Gene Expression Laboratory, Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, CA 92037, USA) ,  Izpisua Belmonte Juan Carlos (Gene Expression Laboratory, Salk Institute for Biological Studies, La Jolla, CA 92037, USA)
資料名： Cell (Cambridge, Mass.)  (Cell (Cambridge, Mass.))
巻： 171  号： 7  ページ： 1495-1507.e15  発行年： 2017年 
JST資料番号： A0707B  ISSN： 0092-8674  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 電流ゲノム編集システムは,一般的にDNA二本鎖切断(DSB)を誘導することに依存している。これは臨床治療でのそれらの有用性を制限する可能性がある,DSBに起因する望ましくない変異は有害な影響を及ぼす可能性がある。CRISPR/Cas9システムは最近標的遺伝子活性化を可能にするrepurposed,DSBを作ることなく内因性遺伝子発現の調節を可能にした。しかし,この機能獲得システムのin vivo実装は難しいことが分かっている。,trans後成的リモデリングを介して内因性標的遺伝子のin vivo活性化のためのロバストなシステムを報告した。システムを,改良単一ガイドRNAによる標的遺伝子座にCas9と転写活性化複合体の動員に依存している。概念実証として,糖尿病,筋ジストロフィーおよび急性腎臓病のマウスモデルを治療するためにこの技術を使用した。結果は,CRISPR/Cas9介在性標的遺伝子活性化はin vivoで達成され,病徴の測定可能な表現型と改善が得られることを示した。これはヒトの病気に対する標的化後成的治療法を開発するための新しい道を確立した。ヌル表示省略Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： 腎臓病 ,  遺伝子発現 ,  幹細胞 ,  病態モデル ,  *遺伝子 ,  糖尿病 ,  複合体 ,  ターゲティング ,  二本鎖DNA切断 ,  エピジェネティクス ,  表現型
準シソーラス用語： 転写活性化 ,  *標的遺伝子 ,  *Cas9 ,  *CRISPR配列 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (10件)： CRISPR/Cas9 ,  遺伝子編集 ,  エピジェネティックな修飾 ,  クロマチンリモデリング ,  幹細胞 ,  疾患モデル ,  分化転換 ,  筋ジストロフィー ,  エピジェネティック療法 ,  再生医療

分類 (2件)： 遺伝子操作  (EC02050B) ,  実験用生物  (EA03070Y)

タイトルに関連する用語 (6件)： CRISPR ,  Cas9 ,  トランス ,  調節 ,  標的遺伝子 ,  活性化