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J-GLOBAL ID：201802263149941124   整理番号：18A0532807

オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症のための標的m RNA療法【Powered by NICT】

Targeted mRNA Therapy for Ornithine Transcarbamylase Deficiency

著者 (12件)： Prieve Mary G. (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA) ,  Harvie Pierrot (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA) ,  Monahan Sean D. (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA) ,  Roy Debashish (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA) ,  Li Allen G. (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA) ,  Blevins Teri L. (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA) ,  Paschal Amber E. (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA) ,  Waldheim Matt (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA) ,  Bell Eric C. (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA) ,  Galperin Anna (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA) ,  Ella-Menye Jean-Rene (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA) ,  Houston Michael E. (PhaseRx, Inc., 410 W. Harrison Street, Suite 300, Seattle, WA 98119, USA)
資料名： Molecular Therapy  (Molecular Therapy)
巻： 26  号： 3  ページ： 801-813  発行年： 2018年 
JST資料番号： W1762A  ISSN： 1525-0016  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 新しい,二ナノ粒子mRNAデリバリーシステムを述べ,それがオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症(OTCD)のマウスモデルを用いた細胞内酵素補充療法(i ERT)の手段として非常に効果的であることを示した。ハイブリッドmRNA技術デリバリーシステム(HMT)は,肝臓への分布,血中ヌクレアーゼからのmRNAを保護する不活性脂質ナノ粒子と肝細胞を標的とし,mRNAのエンドソーム放出を誘発する高分子ミセルから構成されている。これは特異的に肝臓における目的蛋白質の高レベル合成をもたらした。ヒトOTC mRNAのHMTデリバリーは,血漿アンモニアと尿中のオロト酸濃度を正常化し,マウスOTCDモデルにおける長期延命効果をもたらす。HMTは単一遺伝子遺伝性代謝疾患の治療のための多用量,全身投与を可能にするユニークな,非ウイルス性m RNAデリバリー法である。Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： 代謝性疾患 ,  *治療法 ,  遺伝 ,  ヒト ,  肝細胞 ,  *mRNA ,  ナノ粒子 ,  血漿 ,  エンドソーム ,  遺伝子 ,  *RNA【核酸】 ,  ウイルス
準シソーラス用語： 全身投与 ,  高分子ミセル ,  *オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (10件)： ハイブリッドm RNA技術デリバリーシステム ,  脂質ナノ粒子 ,  LNP ,  オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 ,  OTCD ,  遺伝性代謝異常 ,  細胞内酵素補充療法 ,  I電気抵抗トモグラフィー(ERT) ,  m RNAデリバリー ,  Otc~spf-灰マウス

分類 (3件)： 代謝異常・栄養性疾患一般  (GD05010J) ,  先天性疾患・奇形一般  (GD03010V) ,  遺伝子操作  (EC02050B)

タイトルに関連する用語 (4件)： オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 ,  標的 ,  RNA ,  療法