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J-GLOBAL ID：201802264209116213   整理番号：18A0377776

移植可能な患者由来初代ケラチン細胞におけるCOL7A1のトランスポゾン仲介統合による劣性栄養障害性表皮水疱症の補正【Powered by NICT】

Correction of Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa by Transposon-Mediated Integration of COL7A1 in Transplantable Patient-Derived Primary Keratinocytes

著者 (10件)： Latella Maria Carmela (Centre for Regenerative Medicine, Department of Life Sciences, University of Modena and Reggio Emilia, Modena, Italy) ,  Cocchiarella Fabienne (Centre for Regenerative Medicine, Department of Life Sciences, University of Modena and Reggio Emilia, Modena, Italy) ,  De Rosa Laura (Centre for Regenerative Medicine, Department of Life Sciences, University of Modena and Reggio Emilia, Modena, Italy) ,  Turchiano Giandomenico (Centre for Regenerative Medicine, Department of Life Sciences, University of Modena and Reggio Emilia, Modena, Italy) ,  Goncalves Manuel A.F.V. (Department of Molecular Cell Biology, Leiden University Medical Centre, Leiden, The Netherlands) ,  Larcher Fernando (Epithelial Biomedicine Division, CIEMAT-CIBERER (Centre for Biomedical Research on Rare Diseases), Madrid, Spain) ,  Larcher Fernando (Department of Bioengineering, Universidad Carlos III de Madrid, Madrid, Spain) ,  Larcher Fernando (Instituto de Investigacion Sanitaria de la Fundacion Jimenez Diaz, Madrid, Spain) ,  De Luca Michele (Centre for Regenerative Medicine, Department of Life Sciences, University of Modena and Reggio Emilia, Modena, Italy) ,  Recchia Alessandra (Centre for Regenerative Medicine, Department of Life Sciences, University of Modena and Reggio Emilia, Modena, Italy)
資料名： Journal of Investigative Dermatology  (Journal of Investigative Dermatology)
巻： 137  号： 4  ページ： 836-844  発行年： 2017年 
JST資料番号： H0776A  ISSN： 0022-202X  CODEN： JIDEAE  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 劣性栄養障害型表皮水ほう症(RDEB)はVII型コラーゲン(C7)の欠損により生じる,COL7A1遺伝子によってコードされ,皮膚-表皮接合部での線維形成を固定するための必須蛋白質である。RDEBの遺伝子治療は真皮-表皮接合部でC7堆積を維持する遺伝子補正ケラチン細胞から生成された自己表皮移植片の移植に基づいている。COL7A1遺伝子の移動は,その非常に大きなサイズと反復配列により複雑である。Sleeping beautyトランスポゾンに基づく遺伝子デリバリー法,転位またはそれらのコロニー形成能に及ぼす有害効果なしにRDEBケラチン細胞における生理的レベルでC7の全長COL7A1cDNAと分泌の統合を可能にすることを報告した。遺伝子補正RDEBケラチン細胞に由来する皮膚等価物は免疫不全マウスに異種移植の検証された前臨床モデル,それらは皮膚接着特性の真皮-表皮接合及び補修時のC7の正常な沈着を示したが試験した。これらの結果は,RDEBにトランスポゾンを基盤とした遺伝子療法アプローチの実現可能性と有効性を示した。Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： *ケラチン細胞 ,  遺伝子 ,  真皮 ,  線維症 ,  移植片 ,  タンパク質 ,  *トランスポゾン ,  遺伝子療法 ,  異種移植 ,  接着 ,  接合部 ,  反復配列
準シソーラス用語： 免疫不全マウス ,  コロニー形成 ,  COL7A1遺伝子 , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (2件)： 遺伝子操作  (EC02050B) ,  皮膚の基礎医学  (GF01020Y)

タイトルに関連する用語 (7件)： 移植 ,  患者 ,  ケラチン細胞 ,  トランスポゾン ,  仲介 ,  統合 ,  劣性栄養障害性表皮水疱症