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J-GLOBAL ID：201802275948432060   整理番号：18A0023943

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のための薬理学的進歩【Powered by NICT】

Pharmacological advances for treatment in Duchenne muscular dystrophy

著者 (2件)： Guiraud Simon (Medical Research Council Functional Genomics Unit at the University of Oxford, Department of Physiology, Anatomy and Genetics, Oxford OX1 3PT, United Kingdom) ,  Davies Kay E (Medical Research Council Functional Genomics Unit at the University of Oxford, Department of Physiology, Anatomy and Genetics, Oxford OX1 3PT, United Kingdom)
資料名： Current Opinion in Pharmacology  (Current Opinion in Pharmacology)
巻： 34  ページ： 36-48  発行年： 2017年 
JST資料番号： A1161A  ISSN： 1471-4892  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)は,ジストロフィンの欠損による致死的X連鎖筋消耗病,筋線維の完全性に必須である。広範な前臨床研究にもかかわらず,効果的な治療の開発は挑戦的なことが証明されている。より最近では,遺伝学的アプローチと疾患の進行を遅くする薬理学的物質の使用を用いた最初の薬剤承認で著しい進展があった。DMDの薬物開発は主に二つの戦略を使用してきた(1)ジストロフィン発現の回復または効率的な代理として代償性ウトロフィン蛋白質の発現,(2)二次下流病理学的機構の緩和。本総説は現在最も有望な薬理学的アプローチ,この多面的な疾患の病因に取り組むことを目的とした臨床試験を詳述した。Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： 文献展望 ,  ジストロフィン ,  病因 ,  *薬理学 ,  遺伝学 ,  完全性 ,  タンパク質 ,  臨床試験 ,  病理学 ,  筋線維
準シソーラス用語： ウトロフィン ,  創薬 ,  臨床研究 ,  *Duchenne筋ジストロフィー , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (3件)： 運動器系の基礎医学  (GG01020B) ,  神経の基礎医学  (GN01020W) ,  筋肉  (EJ10020G)

タイトルに関連する用語 (3件)： デュシェンヌ型筋ジストロフィー ,  治療 ,  薬理学