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J-GLOBAL ID：201802276724511094   整理番号：18A0570742

補体阻害2.0に向けて:発作性夜間血色素尿症のための次世代抗補体剤【Powered by NICT】

Toward complement inhibition 2.0: Next generation anticomplement agents for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

著者 (2件)： Risitano Antonio M. (Hematology, Department of Clinical Medicine and Surgery, Federico II University, Naples, Italy) ,  Marotta Serena (Hematology, Department of Clinical Medicine and Surgery, Federico II University, Naples, Italy)
資料名： American Journal of Hematology  (American Journal of Hematology)
巻： 93  号： 4  ページ： 564-577  発行年： 2018年 
JST資料番号： E0721B  ISSN： 0361-8609  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： エクリズマブによる治療補体阻害はその自然史に大きな影響を有していた発作性夜間血色素尿症(PNH)の治療に革命をもたらした。それにもかかわらず,満たされていない臨床的ニーズは新規補体阻害剤の開発から利益を得る可能性がある。補体阻害の新規な戦略は,C5を標的とする異なる剤だけでなく,その鍵となる成分C3レベルでの補体カスケードを遮断する,または補体代替経路開始に関与する成分のレベルで上流も化合物を利用した。これらの薬剤の多くは,既にそれらの臨床開発におけるPNH生物学の深い理解と共に予備的データは,それらの可能な臨床効果を予測するのに役立つ可能性がある。新しい抗C5剤はモノクローナル抗体(持続性)だけでなく皮下投与による生物学的に利用可能な他の小分子を含む;抗C5低分子干渉RNAも開発した。すべてこれらの抗C5剤は,現在のエクリズマブ治療の安全性と有効性を再現するように見える;主要な改善は,より長い投与間隔および/または可能な皮下自己投与に起因する患者の利便性を良好に関係している。より深いC5阻害を達成する可能性も示されているが,その実際の臨床的意義は解明されていない。上流補体阻害剤は抗C3小ペプチドコンプスタチン(およびその誘導体),補体因子Dまたは補体因子の小阻害剤を含んでいる。このクラスの化合物がC3媒介性血管外溶血の防止における可能な有効性を予測する,血管内溶血の阻害に加えて,最終的に改良された血液学的応答をもたらした。すべてのこれらの化合物の利用可能性は,PNH管理の実質的な改善になる。Copyright 2018 Wiley Publishing Japan K.K. All Rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： *補体 ,  安全性 ,  患者 ,  皮下投与 ,  治療法 ,  siRNA ,  自己投与 ,  モノクローナル抗体
準シソーラス用語： 血管内溶血 ,  阻害剤 ,  投与間隔 ,  臨床効果 ,  臨床開発 ,  補体阻害剤 ,  エクリズマブ , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (2件)： 血液疾患の薬物療法  (GK05020P) ,  血液・体液作用薬の臨床への応用  (GW14020X)

タイトルに関連する用語 (4件)： 補体 ,  阻害 ,  発作性夜間血色素尿症 ,  次世代