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J-GLOBAL ID：201802277976087040   整理番号：18A0135389

ヒトGM1ガングリオシドーシスの新規バイオマーカーネコモデルにおける遺伝子療法の臨床的有効性を反映する【Powered by NICT】

Novel Biomarkers of Human GM1 Gangliosidosis Reflect the Clinical Efficacy of Gene Therapy in a Feline Model

著者 (28件)： Gray-Edwards Heather L. (Scott-Ritchey Research Center, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Regier Debra S. (National Human Genome Research Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA) ,  Shirley Jamie L. (Scott-Ritchey Research Center, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Randle Ashley N. (Scott-Ritchey Research Center, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Salibi Nouha (MR R&D, Siemens Healthcare, Malvern, PA 19355, USA) ,  Thomas Sarah E. (National Human Genome Research Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA) ,  Latour Yvonne L. (National Human Genome Research Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA) ,  Johnston Jean (National Human Genome Research Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA) ,  Golas Gretchen (National Human Genome Research Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA) ,  Maguire Annie S. (Scott-Ritchey Research Center, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Taylor Amanda R. (Department of Clinical Sciences, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Sorjonen Donald C. (Department of Clinical Sciences, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  McCurdy Victoria J. (Scott-Ritchey Research Center, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  McCurdy Victoria J. (Department of Anatomy, Physiology and Pharmacology, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Christopherson Peter W. (Department of Pathobiology, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Bradbury Allison M. (Scott-Ritchey Research Center, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Bradbury Allison M. (Department of Anatomy, Physiology and Pharmacology, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Beyers Ronald J. (Department of Electrical and Computer Engineering, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Johnson Aime K. (Department of Clinical Sciences, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Brunson Brandon L. (Department of Anatomy, Physiology and Pharmacology, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Cox Nancy R. (Scott-Ritchey Research Center, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Cox Nancy R. (Department of Pathobiology, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Baker Henry J. (Scott-Ritchey Research Center, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Denney Thomas S. (Department of Electrical and Computer Engineering, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Sena-Esteves Miguel (Department of Neurology and Gene Therapy Center, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA 01655, USA) ,  Tifft Cynthia J. (National Human Genome Research Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA) ,  Martin Douglas R. (Scott-Ritchey Research Center, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA) ,  Martin Douglas R. (Department of Anatomy, Physiology and Pharmacology, College of Veterinary Medicine, Auburn University, Auburn, AL 36849, USA)
資料名： Molecular Therapy  (Molecular Therapy)
巻： 25  号： 4  ページ： 892-903  発行年： 2017年 
JST資料番号： W1762A  ISSN： 1525-0016  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： GM1ガングリオシドーシスは,全ての年齢の個人に影響する致命的な神経変性疾患である。GM1マウスおよびネコにおけるアデノ随伴ウイルス(A AV)遺伝子治療を用いた良好な結果は,ヒト臨床試験の考慮を促した,疾患状態を追跡するための客観的バイオマーカーが不足のままである。可能な,GM1 5以上の未処理またはA AVをネコeitherの血液,尿,脳脊髄液(CSF),電気診断,7T MRI,および核磁気共鳴分光法を用いたバイオマーカーのパネルを開発し年ヒトGM1患者におけるマーカーと比較した。GM1ヒトとネコの脳脊髄液と血液で見られ,ネコにおける遺伝子治療後の部分的あるいは完全な正規化した有意な変化。遺伝子療法はGM1ネコにおける脳波(EEG)の周期的遅延を改善し,GM1患者にも存在する現象が,それにもかかわらずてんかん様活性は持続した。遺伝子治療後,MRベース解析は脳構造の顕著な保存と小膠細胞症,神経軸索損失,および脱髄に関連する脳代謝産物の補正を明らかにした。の多くは正常に近い機能>5年目を維持し,GM1ネコにおけるA AV遺伝子治療の治療効果は,ヒトの臨床試験の強いを考慮し,ここで記述したバイオマーカーは転帰評価のための不可欠であろうを支持した。Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： *ヒト ,  電気診断 ,  髄液 ,  脳波 ,  NMR【磁気共鳴】 ,  てんかん ,  *遺伝子療法 ,  臨床試験 ,  患者 ,  *ガングリオシド蓄積症 ,  軸索 ,  *バイオマーカー
準シソーラス用語： *ガングリオシドGM1 ,  神経変性疾患 ,  *GM1ガングリオシド蓄積症 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： リソソーム貯蔵障害 ,  A AV遺伝子治療 ,  神経変性 ,  ガングリオシドーシス

分類 (1件)： 神経系の疾患  (GN03000O)

タイトルに関連する用語 (4件)： ヒト ,  GM1ガングリオシドーシス ,  遺伝子療法 ,  臨床的有効性