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J-GLOBAL ID：201802280820863839   整理番号：18A1995984

事前市場承認のための高速アクセス経路の下での新しいFDA試行設計の最初の助成例:ビート-HF【JST・京大機械翻訳】

First granted example of novel FDA trial design under Expedited Access Pathway for premarket approval: BeAT-HF

著者 (8件)： Zile Michael R. (Medical University of South Carolina, Charleston, South Carolina and the Ralph H. Johnson Department of Veterans Affairs Medical Center, Charleston, SC, USA) ,  Abraham William T. (Division of Cardiovascular Medicine, The Ohio State University, Columbus, OH, USA) ,  Lindenfeld JoAnn (Vanderbilt Heart and Vascular Institute, Nashville, TN, USA) ,  Weaver Fred A. (Division of Vascular Surgery and Endovascular Therapy, Keck School of Medicine, University of Southern California, Los Angeles, CA, USA) ,  Zannad Faiez (Inserm Centre d’Investigation, CHU de Nancy, Institute Lorrain du Coeur et des Vaisseaux, Universite de Lorraine, Nancy, France) ,  Graves Todd (Berry Consultants, Austin, TX, USA) ,  Rogers Tyson (NAMSA, Inc., Minneapolis, MN, USA) ,  Galle Elizabeth G. (CVRx, Inc., Minneapolis, MN, USA)
資料名： American Heart Journal  (American Heart Journal)
巻： 204  ページ： 139-150  発行年： 2018年 
JST資料番号： A0904B  ISSN： 0002-8703  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 食品医薬品局(FDA)は,生命を脅かす条件に対する不適合の必要性を目標とする新規治療法の承認を加速するために,輸出アクセス経路(EAP)を開始した。EAPは,改善された結果の承認後実証を伴う中間エンドポイントを用いた初期FDA承認の可能性を可能にする。事例研究としてBeAT-HF試験を用いてEAPプロセスを記述した。BeAT-HFは心不全患者における圧反射活性化療法(BAT)の安全性と有効性を検討する。3つの中間エンドポイントを用いて,6カ月後に,BAT+ガイドライン指向医学療法(GDMT)を6カ月後に比較した。6分間のホール歩行距離,心不全アンケートによるミネソタ生活,およびN末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド。心不全罹患率と心血管死亡率を,予測確率モデリングを用いて初期傾向を評価するために,腕間で比較する。264人の患者のサンプルサイズは,1:1からBAT+GDMT対GDMTのみを無作為化し,拡張期中間エンドポイントに対して81%のパワーを提供した。拡張期に対して,心不全罹患率および心血管死亡エンドポイントは,GDMTアームにおける0.4イベント/患者/年の予想されるイベント率に基づいている。不正確な仮定に対するロバスト性のための適応サンプルサイズ選択設計により,480~960の無作為化患者のサンプルサイズは≧2年に続き,97.5%の電力で一次エンドポイントの30%減少を検出することができた。EAP下でのFDAとのユニークな協力を通して,BeAT-HF試験計画は,最初に症状緩和のためのBATの承認の可能性とその後の転帰改善を可能にする。Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 米国食品医薬品局 ,  治療法 ,  事例研究 ,  安全性 ,  アンケート ,  予測 ,  BNP【ペプチド】 ,  アーム ,  *心不全 ,  電力 ,  ミネソタ州 ,  患者
準シソーラス用語： 転帰 ,  拡張期 ,  エンドポイント , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (2件)： 血管作用薬・降圧薬の臨床への応用  (GW07050U) ,  循環系疾患の薬物療法  (GJ05020M)

タイトルに関連する用語 (10件)： 市場 ,  承認 ,  アクセス ,  経路 ,  FDA ,  試行 ,  設計 ,  助成 ,  ビート ,  HF