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J-GLOBAL ID：201802281209368325   整理番号：18A0476520

デュシェンヌ型筋ジストロフィーのナノ治療【Powered by NICT】

Nanotherapy for Duchenne muscular dystrophy

著者 (8件)： Nance Michael E. (Department of Microbiology and Immunology, University of Missouri School of Medicine, Columbia, MO, USA) ,  Hakim Chady H. (Department of Microbiology and Immunology, University of Missouri School of Medicine, Columbia, MO, USA) ,  Hakim Chady H. (National Center for Advancing Translational Sciences, NIH, Rockville, MD, USA) ,  Yang N. Nora (National Center for Advancing Translational Sciences, NIH, Rockville, MD, USA) ,  Duan Dongsheng (Department of Microbiology and Immunology, University of Missouri School of Medicine, Columbia, MO, USA) ,  Duan Dongsheng (Department of Neurology, University of Missouri, Columbia, MO, USA) ,  Duan Dongsheng (Department of Bioengineering, University of Missouri, Columbia, MO, USA) ,  Duan Dongsheng (Department of Biomedical Sciences, University of Missouri, Columbia, MO, USA)
資料名： Wiley Interdisciplinary Reviews: Nanomedicine and Nanobiotechnology  (Wiley Interdisciplinary Reviews: Nanomedicine and Nanobiotechnology)
巻： 10  号： 2  ページ： ROMBUNNO.1472  発行年： 2018年 
JST資料番号： W2771A  ISSN： 1939-5116  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： Duchenne型筋ジストロフィー(DMD)はジストロフィン遺伝子の変異により引き起こされる致死X連鎖小児筋消耗疾患である。ナノバイオテクノロジーベース治療(合成ナノ粒子と天然に存在するウイルスと非ウイルスナノ粒子のような)は変異したジストロフィン遺伝子を置換し,修復および疾患経過を顕著に変化させる大きな可能性を持っている。DMD nanotherapiesの大部分はまだ初期前臨床開発が,いくつかの[アデノ随伴ウイルス(A AV)仲介全身micro-dystrophin遺伝子療法など]は,第I相臨床試験のための進んでいる。米国におけるヨーロッパにおけるアタルレン(ナンセンス変異読み過ごし化学)とExondys51(エクソンスキッピングアンチセンスオリゴヌクレオチド薬物)の最近の規制承認は,ヒト患者へのDMDナノ治療を動かすためにどのように重要な洞察を与えることになるだろう。新規最適化ナノデリバリシステムの進歩はDMDのための新しい分子治療法をさらに改善すると思われる。これらの進歩にもかかわらず,DMDナノ治療は多くのユニークな難問に直面している。特に,ジストロフィン遺伝子はゲノムにおいて最大の遺伝子の一つであるナノ粒子は定義当たりの固有サイズ制限を有していた。さらに,筋肉は身体の最も大きな組織であり,体重の40%を占めている。nanomedicationとヒト患者における効率的なbodywide筋標的化を達成するためにどのように有意な並進ハードルとなっている。小型micro-dystrophin遺伝子の設計,筋肉特異的合成A AVカプシドの工学,及び新規ナノ粒子媒介エクソンスキッピングの新しい創造的アプローチはDMD治療における主要なブレークスルーにつながる可能性がある。Copyright 2018 Wiley Publishing Japan K.K. All Rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： 分子標的療法 ,  ターゲティング ,  遺伝子療法 ,  *治療法 ,  ナノ粒子 ,  ゲノム ,  臨床試験 ,  子供 ,  患者 ,  ヒト ,  ナンセンス突然変異 ,  遺伝子
準シソーラス用語： エキソンスキッピング ,  ジストロフィン遺伝子 ,  *Duchenne筋ジストロフィー , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (5件)： 分子遺伝学一般  (EC02010J) ,  運動器系疾患の治療一般  (GG05010S) ,  運動器系の基礎医学  (GG01020B) ,  神経系疾患の治療一般  (GN05010N) ,  神経系の疾患  (GN03000O)

タイトルに関連する用語 (2件)： デュシェンヌ型筋ジストロフィー ,  治療