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J-GLOBAL ID：201802284341686336   整理番号：18A0606538

Lucerastat,基質減少療法のためのイミノ糖:忍容性,薬力学,および酵素置換のFabry病患者における薬物動力学【Powered by NICT】

Lucerastat, an Iminosugar for Substrate Reduction Therapy: Tolerability, Pharmacodynamics, and Pharmacokinetics in Patients With Fabry Disease on Enzyme Replacement

著者 (8件)： Guerard Nicolas (Department of Global Clinical Pharmacology, Idorsia Pharmaceuticals Ltd, Allschwil, Switzerland) ,  Oder Daniel (Fabry Center for Interdisciplinary Therapy (FAZiT), Comprehensive Heart Failure Center (CHFC), and Department of Internal Medicine I, Divisions of Cardiology and Nephrology, University Hospital Wuerzburg, Wuerzburg, Germany) ,  Nordbeck Peter (Fabry Center for Interdisciplinary Therapy (FAZiT), Comprehensive Heart Failure Center (CHFC), and Department of Internal Medicine I, Divisions of Cardiology and Nephrology, University Hospital Wuerzburg, Wuerzburg, Germany) ,  Zwingelstein Christian (Department of Clinical Pharmacology, Actelion Pharmaceuticals Ltd, Allschwil, Switzerland) ,  Morand Olivier (Department of Global Clinical Science, Idorsia Pharmaceuticals Ltd, Allschwil, Switzerland) ,  Welford Richard W.D. (DD Biology, Translational Science, Idorsia Pharmaceuticals Ltd, Allschwil, Switzerland) ,  Dingemanse Jasper (Department of Global Clinical Pharmacology, Idorsia Pharmaceuticals Ltd, Allschwil, Switzerland) ,  Wanner Christoph (Fabry Center for Interdisciplinary Therapy (FAZiT), Comprehensive Heart Failure Center (CHFC), and Department of Internal Medicine I, Divisions of Cardiology and Nephrology, University Hospital Wuerzburg, Wuerzburg, Germany)
資料名： Clinical Pharmacology & Therapeutics  (Clinical Pharmacology & Therapeutics)
巻： 103  号： 4  ページ： 703-711  発行年： 2018年 
JST資料番号： A0721B  ISSN： 0009-9236  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： Lucerastatはスフィンゴ糖脂質の生産(GSL)を減らすことを目的としたグルコシルセラミドシンターゼ阻害剤,Fabry病に蓄積するものである。安全性,忍容性,薬物動態,および経口lucerastatの薬物動力学は,Fabry病患者の予備的研究で評価した。本単一施設,非盲検,無作為化試験では,10人の患者は酵素補充療法(ERT;lucerastat群)に加えて1,000mg1日2回12週間lucerastatを受けた。Fabry病患者四名をERTのみを投与した。八人の患者はlucerastat群で17有害事象(AE)を報告した。臨床関連安全性異常は観察されなかった。,グルコシルセラミド,ラクトシルセラミド,グロボトリアオシルセラミド,プラズマGSLの平均(SD)濃度は有意にlucerastat群( 49.0%(16.5%),32.7%(13.0%),55.0%(10.4%))におけるベースラインから減少した。Lucerastatは1,000mg×2回/日投与を12週間にわたってFabry病患者において十分耐容可能であった。プラズマGSLの顕著な減少が観察され,Fabry病患者におけるlucerastatの臨床的可能性を示唆した。Copyright 2018 Wiley Publishing Japan K.K. All Rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： *薬物動力学 ,  スフィンゴ糖脂質 ,  *Fabry病 ,  *薬力学 ,  投与 ,  *患者 ,  *酵素 ,  ランダム化比較試験 ,  安全性 ,  *忍容性 ,  細菌毒素
準シソーラス用語： グルコシルセラミド ,  酵素補充療法 ,  グルコシルセラミドシンターゼ ,  *イミノ糖 , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (1件)： 生物薬剤学(臨床)  (GY01022L)

物質索引 (1件)： グロボトリアオシルセラミド

タイトルに関連する用語 (9件)： 基質減少療法 ,  イミノ糖 ,  忍容性 ,  薬力学 ,  酵素 ,  置換 ,  Fabry病 ,  患者 ,  薬物動力学