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J-GLOBAL ID：201802284899180587   整理番号：18A0532813

包括的遺伝子療法後のKrabbe病のマウスモデルにおける神経学的徴候と代謝機能不全の長期的改善【Powered by NICT】

Long-Term Improvement of Neurological Signs and Metabolic Dysfunction in a Mouse Model of Krabbe’s Disease after Global Gene Therapy

著者 (20件)： Marshall Michael S. (Department of Anatomy and Cell Biology, College of Medicine, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Issa Yazan (Department of Anatomy and Cell Biology, College of Medicine, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Jakubauskas Benas (Department of Anatomy and Cell Biology, College of Medicine, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Stoskute Monika (Department of Anatomy and Cell Biology, College of Medicine, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Elackattu Vince (Department of Anatomy and Cell Biology, College of Medicine, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Marshall Jeffrey N. (Department of Anatomy and Cell Biology, College of Medicine, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Bogue Wil (Department of Anatomy and Cell Biology, College of Medicine, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Nguyen Duc (Department of Anatomy and Cell Biology, College of Medicine, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Hauck Zane (Department of Medicinal Chemistry and Pharmacognosy, College of Pharmacy, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Rue Emily (Department of Medicinal Chemistry and Pharmacognosy, College of Pharmacy, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Karumuthil-Melethil Subha (Gene Therapy Center, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC, USA) ,  Zaric Violeta (Gene Therapy Center, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC, USA) ,  Bosland Maarten (Department of Pathology, College of Medicine, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  van Breemen Richard B. (Department of Medicinal Chemistry and Pharmacognosy, College of Pharmacy, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Givogri Maria I. (Department of Anatomy and Cell Biology, College of Medicine, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Gray Steven J. (Gene Therapy Center, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC, USA) ,  Gray Steven J. (Department of Ophthalmology, University of North Carolina at Chapel Hill, Chapel Hill, NC, USA) ,  Crocker Stephen J. (Department of Neuroscience, University of Connecticut School of Medicine, Farmington, CT, USA) ,  Bongarzone Ernesto R. (Department of Anatomy and Cell Biology, College of Medicine, University of Illinois at Chicago, Chicago, IL, USA) ,  Bongarzone Ernesto R. (Departamento de Quimica Biologica, Facultad de Farmacia y Bioquimica, Universidad de Buenos Aires, 1053 Buenos Aires, Argentina)
資料名： Molecular Therapy  (Molecular Therapy)
巻： 26  号： 3  ページ： 874-889  発行年： 2018年 
JST資料番号： W1762A  ISSN： 1525-0016  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 治療ガラクトシルセラミダーゼ(GALC),Krabbe病における欠損したリソソーム酵素をデリバリーするための大域的アデノ随伴ウイルス(A AV)9ベース遺伝子治療プロトコルを報告した。GALC欠乏(twitcherマウス)に罹患した新生児マウスに髄腔内,頭蓋内,静脈内注射を介して投与した大域的場合,このアプローチは,生存及び代謝補正の以前に公表されたベンチマークを超え,脱髄,神経炎症,および運動機能の長期保護を示した。免疫抑制前処理なしでこのプロトコルで行った骨髄移植はA AV9遺伝子治療への最小利益を追加した。他の提案された前臨床治療とは対照的に,これらの結果は遺伝子療法による全神経系を横切るGALCの代謝欠陥のほぼ完全な補正を達成する行動の欠陥,病態生理学的変化および生存率と有意な改善を持つことができることを示した。これらの結果は,臨床におけるこの白質ジストロフィーを治療するための遺伝子治療を適応させるための安全で最も効果的な方法を決定するための重要な課題である。Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： 免疫抑制 ,  生存率 ,  アデノ随伴ウイルス ,  *機能障害 ,  骨髄移植 ,  新生児 ,  プロトコル ,  治療法 ,  *代謝 ,  *遺伝子療法 ,  病態生理 ,  神経系 ,  安全性
準シソーラス用語： *マウスモデル ,  *グロボイド細胞型白質ジストロフィー , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (10件)： Krabbe病 ,  A AV ,  遺伝子治療 ,  サイコシン ,  ガラクトシルセラミダーゼ ,  オリゴデンドロサイト ,  ミクログリア ,  ミエリン ,  leukodystrophy ,  脱髄

分類 (4件)： 先天性疾患・奇形の治療  (GD03030R) ,  遺伝子操作  (EC02050B) ,  神経系疾患の治療一般  (GN05010N) ,  先天性疾患・奇形一般  (GD03010V)

タイトルに関連する用語 (8件)： 遺伝子療法 ,  Krabbe病 ,  マウスモデル ,  神経学 ,  徴候 ,  代謝 ,  機能不全 ,  長期