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J-GLOBAL ID：201802288995915802   整理番号：18A1394786

治療小児血友病患者における血漿由来FVIIIおよびFIX濃縮物またはそれらの組換え長時間作用性治療等価物の効力割当および回復のための発色アッセイの有用性【JST・京大機械翻訳】

Usefulness of chromogenic assays for potency assignment and recovery of plasma-derived FVIII and FIX concentrates or their recombinant long acting therapeutic equivalents with potential application in treated pediatric hemophiliac patients

著者 (3件)： Amiral Jean (SH-Consulting, Andresy, France) ,  Amiral Jean (Scientific and Technical Advisor for Hyphen BioMed, Sysmex group, Neuville sur Oise, France) ,  Seghatchian Jerard (International Consultancy in Blood Components Quality/Safety Improvement, Audit/ Inspection and DDR Strategies, London, UK)
資料名： Transfusion and Apheresis Science  (Transfusion and Apheresis Science)
巻： 57  号： 3  ページ： 363-369  発行年： 2018年 
JST資料番号： W3421A  ISSN： 1473-0502  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 血友病の治療管理に対するFIII/FIX濃縮物の需要予防使用は,生活の質を大きく変え,影響を受けた患者の健康な寿命を大きく変えている。組換え治療FVIIIおよびFIX産物の利用可能性,およびそれらの長時間作用性変異体の利用可能性は,治療制約をさらに改善し,そして,ほとんど正常な生活様式を持つことを可能にする。限られた量の組換えまたは人工的な代替製品は利用可能になり,経済的に進歩した領域だけでなく,世界的に新興および発展途上国においても,すべての血友病患者への予防の利点を広げるための新しい道を開く。注入された製品の薬物動態は,治療された患者の間で変化し,年齢に依存する。加えて,患者の医療状態,既存の疾患,および関節障害の性質は,代替製品の保護効果,および生活と活動の方法に関連するリスクに影響を及ぼすことができる。したがって,注入された製品の製品要件と半減期は,患者特異的である。したがって,注入された製品の回収率のモニタリングは,最も適切な処理調整のための有用な情報を提供する。治療患者の血漿におけるFVIIIとFIX測定は,各治療患者に対する注射と全体的治療コストの間の最適間隔を確立するのに役立つ。試薬から試薬への高い変動性とプラズマ由来の生成物からの異なる挙動のために,凝固法は組換えおよび長時間作用生成物に対して理想的ではない。それらは,薬物特異的較正装置との関連でのみ実施される必要がある。それらは,利用可能な高い種類の試薬により,患者の調査に推奨されない。発色アッセイ(2段階法)は,薬剤中の全ての利用可能なFVIIIまたはFIX生成物に対する標準的反応性を提供する。治療された患者のサブセットにおいて,FVIIIまたはFIXに対する阻害抗体は発育し,阻害アッセイ(Bethesda単位)またはElisaにより測定できる。残念ながら,FVIIIまたはFIX置換療法は,阻害剤を有する患者において使用することができず,それらのバイパス活性に対するFEIBAまたはFVIIaの使用のような代替臨床管理が要求される。FIXaとFXの両方を標的とした二特異抗体(Emicizumab)の形で新しい治療を導入し,FVIIIを必要とせずにFIXaによりFXを活性化することを可能にした。ヒト蛋白質で設計されたいくつかの発色アッセイ(Biophen FVIII)は,この新薬の活性と回収を測定する可能性を提供する。それから,色素生成法は,血漿測定を通して,治療された患者における治療産物の効力の確立または回復と動態のモニタリングに有用である。濃縮物またはプラズマ中のFVIIIとFIXに対する国際標準の利用可能性は,分析結果の調和を可能にする。Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： タンパク質 ,  保護作用 ,  *血漿 ,  最適化 ,  新薬 ,  抗体 ,  クオリティオブライフ ,  *血友病 ,  *子供 ,  *治療法 ,  ヒト ,  反応性 ,  *患者 ,  回収率 ,  薬物動力学

著者キーワード (5件)： 発色アッセイ ,  FVI/F IX濃縮物 ,  長時間作用する組換え産物 ,  効力評価 ,  小児治療の最適化

分類 (4件)： 血液の基礎医学  (GK01020N) ,  血液疾患の薬物療法  (GK05020P) ,  血液・体液作用薬の基礎研究  (GW14010M) ,  線維素溶解・血液凝固  (EJ03040S)

タイトルに関連する用語 (14件)： 治療 ,  小児 ,  血友病 ,  患者 ,  血漿 ,  濃縮物 ,  組換え ,  長時間 ,  等価 ,  割当 ,  回復 ,  発色 ,  アッセイ ,  有用性