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J-GLOBAL ID：201802290165485611   整理番号：18A0532808

グリコーゲン蓄積症1AのマウスモデルにおけるG6PC m RNA療法は空腹時血糖を減少させる肝異常を調節する【Powered by NICT】

G6PC mRNA Therapy Positively Regulates Fasting Blood Glucose and Decreases Liver Abnormalities in a Mouse Model of Glycogen Storage Disease 1a

著者 (8件)： Roseman Daniel S. (Discovery Research, Alexion Pharmaceuticals, Inc., 75 Sidney Street, Cambridge, MA 02139, USA) ,  Khan Tayeba (In Vivo Pharmacology, Alexion Pharmaceuticals, Inc., 33 Hayden Avenue, Lexington, MA 02421, USA) ,  Rajas Fabienne (INSERM U1213, Universite Claude Bernard Lyon, 69100 Villeurbanne, France) ,  Jun Lucy S. (Biomarkers, Alexion Pharmaceuticals, Inc., 100 College Street, New Haven, CT 06510, USA) ,  Asrani Kirtika H. (Discovery Research, Alexion Pharmaceuticals, Inc., 75 Sidney Street, Cambridge, MA 02139, USA) ,  Isaacs Cleo (Discovery Research, Alexion Pharmaceuticals, Inc., 75 Sidney Street, Cambridge, MA 02139, USA) ,  Farelli Jeremiah D. (Discovery Research, Alexion Pharmaceuticals, Inc., 75 Sidney Street, Cambridge, MA 02139, USA) ,  Subramanian Romesh R. (Discovery Research, Alexion Pharmaceuticals, Inc., 75 Sidney Street, Cambridge, MA 02139, USA)
資料名： Molecular Therapy  (Molecular Therapy)
巻： 26  号： 3  ページ： 814-821  発行年： 2018年 
JST資料番号： W1762A  ISSN： 1525-0016  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 糖原病Ia型(GSD1a)はグルコース-6-ホスファターゼ(G6Pアーゼ)の欠損により生じる遺伝性代謝疾患である。GSD1aは生命を脅かす低血糖と長期肝・腎合併症と関連している。,空腹時低血糖のような,GSD1a患者に関係した同じ肝臓バイオマーカーと肝臓グルコース-6-リン酸(G6P),グリコーゲン,トリグリセリドレベルの上昇を示すことを肝臓特異的G6Pアーゼ~ / マウスモデル(L G6PC~ / )におけるmRNAコードヒトG6Pアーゼの効果を検討した。は野生型または天然ヒトG6PCのmRNAの単回全身注入は7日まで投与後の空腹時血糖値の有意な改善をもたらすことを示した。これらの変化は,肝臓重量,肝臓G6P,グリコーゲンおよびトリグリセリドの有意な減少と関連していた。さらに,発現の期間増加のために設計された,ヒトG6Pアーゼの工学的蛋白質変異体は12日まで投与後の肝臓重量における改善された空腹時血糖レベルと減少を維持することにより野生型配列に優れた有効性を示した。著者らの結果は,初めてGSD1aと関連した肝臓異常を改善するための潜在的治療薬としてのmRNA療法の有効性を実証した。Copyright 2018 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【Powered by NICT】

シソーラス用語： トリグリセリド ,  *mRNA ,  *グリコーゲン ,  低血糖症 ,  タンパク質 ,  バイオマーカー ,  *治療法 ,  野生型 ,  患者 ,  投与 ,  *糖原病 ,  ヒト ,  空腹時血糖値 ,  *空腹時血糖 ,  *マウスモデル

著者キーワード (3件)： GSD1a ,  mRNA ,  酵素補充

分類 (2件)： 代謝異常・栄養性疾患の治療  (GD05030F) ,  糖質代謝作用薬の臨床への応用  (GW13030B)

タイトルに関連する用語 (6件)： グリコーゲン蓄積症 ,  マウスモデル ,  RNA ,  療法 ,  空腹時血糖 ,  調節