GALGT2遺伝子治療のための方法および物質

発明者：
出願人/特許権者：
代理人 (5件)：山本秀策 , 森下夏樹 , 飯田貴敏 , 石川大輔 , 山本健策
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-513504
公開番号（公開出願番号）：特表2018-527365
出願日： 2016年09月16日
公開日（公表日）： 2018年09月20日
要約：

本開示は、GALGT2ポリヌクレオチドの組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)送達に関する。本開示は、rAAVとrAAVを用いた神経筋障害のGALGT2遺伝子治療を提供する。例示的な神経筋障害には、限定するものではないが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、先天型筋ジストロフィー1Aおよび肢帯型筋ジストロフィー2Dなどの筋ジストロフィーが含まれる。本開示は、神経筋障害を治療するための方法と製品を提供する。該方法は、AAVを遺伝子送達ベクターとしてAAVを用いて、対象者の筋細胞にGALGT2ポリヌクレオチドを送達することを含んでいる。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

その治療を必要とするヒト対象者における神経筋障害を治療する方法であって、前記方法は、ヒト対象者に、組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)rAAVrh74.MCK.GALGT2を投与するステップを含み、前記投与経路が筋肉内経路で、投与される前記rAAVの用量が約3×1011vg/注入〜約5×1012vg/注入であり、前記投与経路が筋肉内経路で、投与される前記rAAVの用量が約3×1011vg/注入であり、前記投与経路が筋肉内経路で、投与される前記rAAVの用量が約1×1012vg/注入であり、前記投与経路が筋肉内経路で、投与される前記rAAVの用量が約5×1012vg/注入であり、前記投与経路が動脈内肢灌流で、投与される前記rAAVの用量が約6×1012vg/kg/肢〜約4.8×1013vg/kg/肢であり、前記投与経路が動脈内肢灌流で、投与される前記rAAVの用量が約6×1012vg/kg/肢であり、前記投与経路が動脈内肢灌流で、投与される前記rAAVの用量が約1.2×1013vg/kg/肢であり、前記投与経路が動脈内肢灌流で、投与される前記rAAVの用量が約2.4×1013vg/kg/肢であり、該投与経路が動脈内肢灌流で、投与されるr前記AAVの用量が約4.8×1013vg/kg/肢であり、前記投与経路が全身性静脈投与で、投与される前記rAAVの用量が約2×1014vg/kg〜約6×1015vg/kgであり、前記投与経路が全身性静脈投与で、投与される前記rAAVの用量が約4×1014vg/kg〜約6×1015vg/kgであり、前記投与経路が全身性静脈投与で、投与される前記rAAVの用量が約4×1014vg/kgであり、前記投与経路が全身性静脈投与で、投与される前記rAAVの用量が約8×1014vg/kgであり、前記投与経路が全身性静脈投与で、投与される前記rAAVの用量が約2×1015vg/kgであり、または前記投与経路が全身性静脈投与で、投与される前記rAAVの用量が約6×1015vg/kgである、方法。

IPC (11件)：

A61K 35/76 , C12N 15/864 , C12N 7/01 , C12N 15/54 , A61P 21/04 , A61K 48/00 , A61P 3/06 , A61P 7/10 , A61P 11/00 , A61P 43/00 , A61P 9/00

FI (11件)：

A61K35/76 , C12N15/864 100Z , C12N7/01 , C12N15/54 , A61P21/04 , A61K48/00 , A61P3/06 , A61P7/10 , A61P11/00 , A61P43/00 105 , A61P9/00

Fターム (34件)：

4B065AA93Y , 4B065AA95X , 4B065AB01 , 4B065AC20 , 4B065BA02 , 4B065CA44 , 4C084AA02 , 4C084AA03 , 4C084AA13 , 4C084BA44 , 4C084CA53 , 4C084DC25 , 4C084MA66 , 4C084NA13 , 4C084NA14 , 4C084ZA361 , 4C084ZA591 , 4C084ZA831 , 4C084ZA941 , 4C084ZB211 , 4C084ZC331 , 4C087AA01 , 4C087AA02 , 4C087BC83 , 4C087CA12 , 4C087MA66 , 4C087NA13 , 4C087NA14 , 4C087ZA36 , 4C087ZA59 , 4C087ZA83 , 4C087ZA94 , 4C087ZB21 , 4C087ZC33

引用文献：

審査官引用 (3件)

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