CNSにおけるイズロン酸 2-スルファターゼ活性を増加させるための方法および組成物

発明者： ,
出願人/特許権者：
代理人 (2件)：山尾憲人 , 新田昌宏
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-089998
公開番号（公開出願番号）：特開2018-154629
出願日： 2018年05月08日
公開日（公表日）： 2018年10月04日
要約：

【課題】CNSにおけるイズロン酸-2-スルファターゼ欠乏症を患っている対象を治療するための方法及び組成物の提供。【解決手段】治療を必要とする対象の中枢神経系におけるイズロン酸-2-スルファターゼ欠乏症を治療する方法であって、イズロン酸-2-スルファターゼ活性を有する融合抗体の治療的有効量の対象への全身投与。該融合抗体は、(a)免疫グロブリン重鎖及びイズロン酸-2-スルファターゼのアミノ酸配列を含む融合タンパク質であって、イズロン酸-2-スルファターゼのアミノ酸配列が免疫グロブリン重鎖のアミノ酸配列のカルボキシ末端に共有結合している融合タンパク質;並びに(b)免疫グロブリン軽鎖;を含み、融合抗体が血液脳関門(BBB)を通過し、かつ、デルマタン硫酸、ヘパラン硫酸又はヘパリンのL-イズロン酸-2-硫酸単位の2-硫酸基の加水分解を触媒する。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

治療を必要とする対象の中枢神経系におけるイズロン酸-2-スルファターゼ欠乏症を治療する方法であって、イズロン酸-2-スルファターゼ活性を有する融合抗体の治療的有効量を対象に全身投与することを含む方法であって、融合抗体が、 (a)免疫グロブリン重鎖およびイズロン酸-2-スルファターゼのアミノ酸配列を含む融合タンパク質であって、イズロン酸-2-スルファターゼのアミノ酸配列が免疫グロブリン重鎖のアミノ酸配列のカルボキシ末端に共有結合している融合タンパク質;ならびに (b)免疫グロブリン軽鎖; を含み、融合抗体が血液脳関門(BBB)を通過し、かつ、デルマタン硫酸、ヘパラン硫酸またはヘパリンのL-イズロン酸 2-硫酸単位の2-硫酸基の加水分解を触媒する、方法。

IPC (10件)：

A61K 47/68 , C12N 15/13 , C12N 15/63 , C07K 16/28 , C07K 19/00 , C12N 9/16 , C12N 5/10 , A61P 25/00 , A61P 43/00 , A61K 39/395

FI (11件)：

A61K47/68 , C12N15/13 , C12N15/63 Z , C07K16/28 , C07K19/00 , C12N9/16 Z , C12N5/10 , A61P25/00 , A61P43/00 111 , A61K39/395 D , A61K39/395 P

Fターム (67件)：

4B050DD11 , 4B050LL01 , 4B065AA90X , 4B065AB01 , 4B065AC14 , 4B065BA02 , 4B065CA25 , 4B065CA27 , 4B065CA44 , 4C076AA01 , 4C076AA11 , 4C076AA17 , 4C076AA22 , 4C076AA24 , 4C076AA29 , 4C076AA36 , 4C076AA49 , 4C076AA53 , 4C076AA95 , 4C076BB01 , 4C076BB13 , 4C076BB14 , 4C076BB15 , 4C076BB16 , 4C076BB21 , 4C076BB25 , 4C076BB31 , 4C076CC01 , 4C076EE59 , 4C076FF02 , 4C076FF05 , 4C076FF06 , 4C076FF14 , 4C076FF16 , 4C076FF21 , 4C076FF39 , 4C076FF43 , 4C076FF52 , 4C076FF61 , 4C076FF63 , 4C085AA13 , 4C085AA14 , 4C085BB22 , 4C085BB36 , 4C085BB41 , 4C085BB43 , 4C085CC02 , 4C085CC05 , 4C085DD33 , 4C085DD62 , 4C085EE01 , 4C085GG01 , 4C085GG02 , 4C085GG03 , 4C085GG04 , 4C085GG06 , 4C085GG08 , 4C085GG10 , 4H045AA11 , 4H045AA20 , 4H045AA30 , 4H045BA41 , 4H045CA40 , 4H045DA76 , 4H045DA89 , 4H045EA21 , 4H045FA74

引用文献：

審査官引用 (8件)

Bioconjugate Chemistry, 2008, Vol.19,No.7, p.1327-1338
Biotechnology and Bioengineering, 2008, Vol.99,No.2, p.475-484
Proc.Natl.Acad.Sci.USA, 1993, Vol.90, pp.11830-11834

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