神経代謝性疾患についての遺伝子治療

発明者： , ,
出願人/特許権者：
代理人 (4件)：清水初志 , 刑部俊 , 川本和弥 , 新見浩一
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-000518
公開番号（公開出願番号）：特開2018-058901
出願日： 2018年01月05日
公開日（公表日）： 2018年04月12日
要約：

【課題】中枢神経系を冒すリソソーム蓄積症を含む神経代謝性疾患、例えば、ニーマン-ピックA病を処置するための方法の提供。【解決手段】リソソーム加水分解酵素やメタロエンドペプチダーゼをコードする導入遺伝子を含む、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを含む組成物で、かつAAVベクターが逆行性様式で軸索性に輸送されて、導入遺伝子産物が投与部位より遠位に発現されるように、ニューロンの軸索末端を、治療的導入遺伝子を有する高力価AAVを含む組成物と接触させる段階を含む方法。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

哺乳動物のCNSにおける第一部位への組成物の投与を含む、哺乳動物において神経代謝性疾患を処置する方法であって、組成物が、導入遺伝子産物をコードする導入遺伝子を含むAAVベクターを含み、かつ (a)組成物におけるベクターの濃度が、少なくとも5×1012 gp/mlであり;かつ (b)導入遺伝子産物が、第一部位より遠位のCNS内の第二部位において治療的有効量で発現されて、第一部位と第二部位の間の距離が少なくとも2 mmである、方法。

IPC (9件)：

A61K 48/00 , A61K 38/46 , A61K 38/48 , A61P 25/00 , A61P 25/28 , A61K 31/708 , A61K 35/761 , A61P 3/00 , A61P 43/00

FI (9件)：

A61K48/00 , A61K38/46 , A61K38/48 , A61P25/00 , A61P25/28 , A61K31/7088 , A61K35/761 , A61P3/00 , A61P43/00 111

Fターム (57件)：

4B050CC07 , 4B050DD11 , 4B050LL01 , 4B065AA90X , 4B065AA95X , 4B065AC20 , 4B065CA44 , 4C084AA01 , 4C084AA02 , 4C084AA03 , 4C084AA13 , 4C084BA44 , 4C084CA53 , 4C084DC02 , 4C084DC22 , 4C084MA01 , 4C084MA66 , 4C084MA67 , 4C084NA13 , 4C084NA14 , 4C084ZA021 , 4C084ZA151 , 4C084ZA161 , 4C084ZC192 , 4C084ZC211 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086MA67 , 4C086NA13 , 4C086NA14 , 4C086ZA02 , 4C086ZA15 , 4C086ZA16 , 4C086ZC19 , 4C086ZC21 , 4C087AA01 , 4C087AA02 , 4C087BC83 , 4C087CA12 , 4C087MA66 , 4C087MA67 , 4C087NA13 , 4C087NA14 , 4C087ZA02 , 4C087ZA15 , 4C087ZA16 , 4C087ZC19 , 4C087ZC21 , 4H045AA10 , 4H045AA30 , 4H045CA40 , 4H045DA89 , 4H045EA20 , 4H045FA74

引用文献：

審査官引用 (3件)

Targeted retrograde gene delivery for neuronal protection.
Targeted retrograde gene delivery for neuronal protection.
Distribution of a lysosomal enzyme in the adult brain by axonal transport and by cells of the rostra

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