視覚改善のための遺伝子治療

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出願人/特許権者：
代理人 (1件)：特許業務法人平木国際特許事務所
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2017-544639
公開番号（公開出願番号）：特表2018-506982
出願日： 2016年02月19日
公開日（公表日）： 2018年03月15日
要約：

本発明は、光受容体細胞において内因性光感受性シグナリングをモジュレーションする及び/又は光感受性である遺伝子産物をコードする核酸を、錐体光受容体機能不全および/または変性に罹患している患者の健常杆体光受容体細胞内に導入して、それにより杆体光受容体が応答する光強度の範囲を拡張させ、および/または杆体光受容体が光に応答する速度を増加させることにより視覚を改善するための遺伝子治療ベクターの使用に関する。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

光受容体細胞において内因性光感受性シグナリングをモジュレーションする及び/又は光感受性である遺伝子産物をコードする核酸を含むベクターであって、患者の網膜における健常杆体光受容体内に前記核酸を導入し、そこで前記遺伝子産物を発現させて、それにより杆体光受容体が応答する光強度の範囲を拡張させ、および/または杆体光受容体が光に応答する速度を増加させることによる、錐体光受容体機能不全および/または変性を有する患者における視覚を改善する方法における使用のための、ベクター。

IPC (10件)：

C12N 15/09 , C12N 1/15 , C12N 1/19 , C12N 1/21 , C12N 5/10 , A61K 38/02 , A61K 48/00 , A61P 27/02 , A61K 35/76 , A61K 35/761

FI (10件)：

C12N15/00 A , C12N1/15 , C12N1/19 , C12N1/21 , C12N5/10 , A61K38/02 , A61K48/00 , A61P27/02 , A61K35/76 , A61K35/761

Fターム (30件)：

4B065AA01X , 4B065AA57X , 4B065AA72X , 4B065AA87X , 4B065AA87Y , 4B065AB01 , 4B065BA02 , 4B065CA44 , 4C084AA02 , 4C084AA13 , 4C084BA44 , 4C084CA01 , 4C084CA53 , 4C084DB01 , 4C084MA58 , 4C084MA66 , 4C084NA14 , 4C084ZA33 , 4C084ZC03 , 4C087AA01 , 4C087AA02 , 4C087BB65 , 4C087BC83 , 4C087CA12 , 4C087MA05 , 4C087MA58 , 4C087MA66 , 4C087NA14 , 4C087ZA33 , 4C087ZC03

引用特許：

審査官引用 (1件)

失明の治療のための新規な治療用ツールおよび方法
公報種別：公表公報出願番号：特願2011-504473 出願人：ノバルティス・フォルシュングスシュティフトゥング・ツヴァイクニーダーラッスング・フリードリッヒ・ミーシェー・インスティトゥート・フォー・バイオメディカル・リサーチ

引用文献：

審査官引用 (3件)

Human Molecular Genetics, 2014, Vol.23, No.2, pp.514-523
Nature, 2004, Vol.427, pp.75-78
Doc. Ophthalmol., 2013, Vol.127, pp.18-19, OS6: Oral paper6

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