特許

J-GLOBAL ID：201803007342925693

父方UBE3Aの発現を誘導するオリゴヌクレオチド

発明者： ベロニカ コスタ ,  マイ ヘトヤルン ,  マリウス ホーナー ,  ラビ ジャガシア ,  マス オーボー イェンスン ,  クリストフ パッチュ ,  ルゲ ピーダスン ,  セーレン ベスタゴー ラスムスン
出願人/特許権者： エフ.ホフマン-ラ ロシュ アーゲー
代理人 (6件)： 青木 篤 ,  三橋 真二 ,  渡辺 陽一 ,  中島 勝 ,  武居 良太郎 ,  佐々木 貴英
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-524194
公開番号（公開出願番号）：特表2018-533954
出願日： 2016年11月11日
公開日（公表日）： 2018年11月22日
要約：

本発明は動物またはヒト神経細胞中の父方アレルからユビキチン-タンパク質リガーゼE3A(UBE3A)の発現を誘導することができるオリゴヌクレオチドに関する。このオリゴヌクレオチドはSNORD109Bの下流のSNHG14の長鎖非翻訳性RNAへのハイブリダイゼーションによりUBE3A父方アレルの抑制因子を標的にする。本発明はさらに医薬組成物およびアンジェルマン症候群の治療方法に関する。

請求項（抜粋）：

ヒト15番染色体の位置25278410から位置25419462に対して少なくとも98%の相補性を持つ10から30ヌクレオチド長の連続ヌクレオチド配列を含む、アンチセンスオリゴヌクレオチド。

IPC (7件)：

C12N 15/113 ,  A61P 25/00 ,  A61P 25/28 ,  A61P 25/20 ,  A61P 25/08 ,  A61P 25/14 ,  A61K 31/708

FI (7件)：

C12N15/113 Z ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61P25/20 ,  A61P25/08 ,  A61P25/14 ,  A61K31/7088

Fターム (12件)：

4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086AA03 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA01 ,  4C086ZA02 ,  4C086ZA05 ,  4C086ZA06 ,  4C086ZA15

引用文献：

出願人引用 (1件)

• Nature, 2015, Vol.518

審査官引用 (1件)

• Nature, 2015, Vol.518