タイチン系ミオパチー及び他のタイチノパチーの治療のための材料及び方法

発明者： ,
出願人/特許権者：
代理人 (5件)：山本秀策 , 森下夏樹 , 飯田貴敏 , 石川大輔 , 山本健策
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-525652
公開番号（公開出願番号）：特表2018-533959
出願日： 2016年11月15日
公開日（公表日）： 2018年11月22日
要約：

本出願は、タイチン系ミオパチー、特にタイチン系心筋症、及び/または他のタイチノパチーを有する患者を治療するための材料及び方法を提供する。さらに、本出願は、ゲノム編集によって細胞内のタイチン遺伝子を編集するための材料及び方法を提供する。1つの態様では、ゲノム編集によってヒト細胞内のタイチン遺伝子を編集するための方法であって、該細胞に1つ以上のデオキシリボ核酸(DNA)エンドヌクレアーゼを導入して、該タイチン遺伝子内の1つ以上の変異の恒久的な修正とタイチンタンパク質活性の回復とをもたらす該タイチン遺伝子内の1つ以上の二本鎖切断(DSB)を達成することを含む方法が、本明細書に提供される。【選択図】図1B

請求項（抜粋）：

ゲノム編集によってヒト細胞内のタイチン遺伝子を編集するための方法であって、前記細胞に1つ以上のデオキシリボ核酸(DNA)エンドヌクレアーゼを導入して、前記タイチン遺伝子内の1つ以上の変異の恒久的な修正とタイチンタンパク質活性の回復とをもたらす前記タイチン遺伝子内の1つ以上の二本鎖切断(DSB)を達成することを含む、方法。

IPC (3件)：

C12N 15/09 , A61K 35/34 , A61P 9/00

FI (4件)：

C12N15/09 110 , C12N15/09 , A61K35/34 , A61P9/00

Fターム (7件)：

4C087AA01 , 4C087AA02 , 4C087BB47 , 4C087BB65 , 4C087MA66 , 4C087NA14 , 4C087ZA36

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