特許

J-GLOBAL ID：201803011830281999

設計されたメガヌクレアーゼを使用した網膜色素変性症の治療

発明者： バートセビチ,ビクター ,  ジャンツ,デレック ,  スミス,ジェイムス ジェファーソン ,  ニコルソン,マイケル ジー.
出願人/特許権者： プレシジョン バイオサイエンシズ,インク.
代理人 (1件)： 特許業務法人広江アソシエイツ特許事務所
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-531315
公開番号（公開出願番号）：特表2018-531624
出願日： 2016年09月08日
公開日（公表日）： 2018年11月01日
要約：

突然変異RHO P23H対立遺伝子に存在する認識配列を認識及び切断するように設計された組換えメガヌクレアーゼが開示される。本発明は更に、網膜色素変性症を治療するための方法における、このような組換えメガヌクレアーゼの使用に関し、突然変異RHO P23H対立遺伝子が優先的に標的化、切断、及び不活性化される。

請求項（抜粋）：

P23H認識配列を認識及び切断する組換えメガヌクレアーゼであって、第1のサブユニット及び第2のサブユニットを含み、前記第1のサブユニットが前記P23H認識配列の第1の認識ハーフサイトを認識し、且つ (a)配列番号6〜69のいずれか1つの残基198〜344又は配列番号70〜93のいずれか1つの残基7〜153と少なくとも80%の配列同一性を有するアミノ酸配列;及び (b)第1の超可変(HVR1)領域 を含み、 前記第2のサブユニットが前記P23H認識配列の第2の認識ハーフサイトを認識し、 (a)配列番号6〜69のいずれか1つの残基7〜153又は配列番号70〜93のいずれか1つの残基198〜344と少なくとも80%の配列同一性を有するアミノ酸配列;及び (b)第2の超可変(HVR2)領域 を含む、組換えメガヌクレアーゼ。

IPC (8件)：

C12N 15/55 ,  C12N 9/16 ,  A61K 48/00 ,  A61K 38/46 ,  A61K 35/76 ,  A61P 43/00 ,  A61P 27/02 ,  C12N 15/864

FI (8件)：

C12N15/55 ,  C12N9/16 Z ,  A61K48/00 ,  A61K38/46 ,  A61K35/76 ,  A61P43/00 105 ,  A61P27/02 ,  C12N15/864 100

Fターム (24件)：

4B050CC03 ,  4B050DD11 ,  4B050LL01 ,  4C084AA01 ,  4C084AA02 ,  4C084AA03 ,  4C084AA07 ,  4C084AA13 ,  4C084BA01 ,  4C084BA22 ,  4C084BA44 ,  4C084DC22 ,  4C084MA66 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA331 ,  4C084ZA332 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087AA03 ,  4C087BC83 ,  4C087CA12 ,  4C087MA66 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA33