特許

J-GLOBAL ID：201803012044373568

リソソーム蓄積症酵素

発明者： アンソニー クイン ,  アレックス ジェイ. ハーベイ
出願人/特許権者： アレクシオン ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド
代理人 (2件)： 山本 秀策 ,  森下 夏樹
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-023329
公開番号（公開出願番号）：特開2018-100289
出願日： 2018年02月13日
公開日（公表日）： 2018年06月28日
要約：

【課題】リソソーム蓄積症酵素の提供。【解決手段】本発明は、標的細胞内への内部移行のための特定のグリコシル化パターンを有する組換えヒトリソソーム酸リパーゼの組成物、ヒトリソソーム酸リパーゼをコードする核酸を含むベクター、そのベクターで形質転換された宿主細胞、組換えヒトリソソーム酸リパーゼを含む医薬組成物、およびリソソーム酸リパーゼ欠損症に関連した状態の治療法を提供する。例えば、1つ以上のN-グリカン構造を含む単離ヒト組換えリソソーム酸リパーゼ(LAL)を含む、組成物が提供される。【選択図】図16

請求項（抜粋）：

図面に記載された発明。

IPC (18件)：

A61K 38/46 ,  C12N 9/20 ,  A01K 67/027 ,  C12N 1/15 ,  C12N 1/19 ,  C12N 1/21 ,  C12N 5/10 ,  A61K 45/00 ,  A61P 3/06 ,  A61K 31/40 ,  A61K 31/404 ,  A61K 31/366 ,  A61K 31/47 ,  A61K 31/22 ,  A61K 31/505 ,  A61K 9/08 ,  A61K 47/12 ,  A61K 47/42

FI (18件)：

A61K38/46 ,  C12N9/20 ,  A01K67/027 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/10 ,  A61K45/00 ,  A61P3/06 ,  A61K31/40 ,  A61K31/404 ,  A61K31/366 ,  A61K31/47 ,  A61K31/22 ,  A61K31/505 ,  A61K9/08 ,  A61K47/12 ,  A61K47/42

Fターム (57件)：

4B050CC03 ,  4B050CC07 ,  4B050DD11 ,  4B050FF09E ,  4B050LL01 ,  4B065AB01 ,  4B065AC14 ,  4B065BA02 ,  4B065CA31 ,  4C076AA12 ,  4C076CC21 ,  4C076DD43Z ,  4C076EE41 ,  4C084AA02 ,  4C084AA03 ,  4C084BA01 ,  4C084BA08 ,  4C084BA22 ,  4C084BA23 ,  4C084BA34 ,  4C084BA44 ,  4C084CA53 ,  4C084DC22 ,  4C084MA02 ,  4C084MA05 ,  4C084MA17 ,  4C084NA14 ,  4C084ZB082 ,  4C084ZC331 ,  4C084ZC332 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086BA17 ,  4C086BC05 ,  4C086BC13 ,  4C086BC17 ,  4C086BC28 ,  4C086BC42 ,  4C086MA02 ,  4C086MA03 ,  4C086MA04 ,  4C086MA05 ,  4C086MA17 ,  4C086NA05 ,  4C086ZC33 ,  4C206AA01 ,  4C206AA02 ,  4C206DB03 ,  4C206DB56 ,  4C206KA04 ,  4C206MA02 ,  4C206MA03 ,  4C206MA04 ,  4C206MA05 ,  4C206MA37 ,  4C206NA05 ,  4C206ZC33