特許

J-GLOBAL ID：201803016142944528

筋萎縮性側索硬化症および他の脊髄障害のための遺伝子治療

発明者： ジェイムズ・ドッジ ,  ラムヤ・シハブッディン ,  キャサリン・アール・オリオーダン
出願人/特許権者： ジェンザイム・コーポレーション
代理人 (3件)： 田中 光雄 ,  山崎 宏 ,  冨田 憲史
公報種別：特許公報
出願番号（国際出願番号）：特願2016-219801
公開番号（公開出願番号）：特開2017-078071
特許番号：特許第6320489号
出願日： 2016年11月10日
公開日（公表日）： 2017年04月27日
請求項（抜粋）：

【請求項1】 組換えアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを含む、対象における脊髄性筋萎縮症治療用医薬組成物であって、該AAVベクターは導入遺伝子を含み、該対象の少なくとも1つの脳室への該AAVベクターの投与後に、該導入遺伝子が発現され、発現した導入遺伝子産物が脊髄に送達され、該AAVベクターがAAV4ベクターであり、該導入遺伝子がSMN-1である、脊髄性筋萎縮症治療用医薬組成物。

IPC (4件)：

A61K 48/00 ( 200 6.01) ,  A61K 35/76 ( 201 5.01) ,  A61P 25/28 ( 200 6.01) ,  A61P 21/00 ( 200 6.01)

FI (4件)：

A61K 48/00 ZNA ,  A61K 35/76 ,  A61P 25/28 ,  A61P 21/00