特許

J-GLOBAL ID：201803018264334740

C9ORF72遺伝子座における破壊を有する非ヒト動物

発明者： アタナシオ, アマンダ ,  イキズ, ブルチン ,  ゴン, グオチュン ,  ラクロワ-フラリッシュ, マイケル エル. ,  ライ, カ-マン, ビーナス ,  ヴァレンズエラ, デイビッド エム.
出願人/特許権者： リジェネロン・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
代理人 (2件)： 山本 秀策 ,  森下 夏樹
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2017-561678
公開番号（公開出願番号）：特表2018-518165
出願日： 2016年05月26日
公開日（公表日）： 2018年07月12日
要約：

神経変性疾患および/または炎症性疾患についての非ヒト動物モデルであって、非ヒト動物が、C9ORF72遺伝子座における破壊を含む非ヒト動物モデルが提供される。特に、本明細書で記載される非ヒト動物は、C9ORF72遺伝子座の全コード配列の欠失を含む。また、1または複数の神経変性疾患(例えば、筋萎縮性側索硬化症(ALS;ルー・ゲーリック病ともまた称する)および前頭側頭型認知症(FTD))、自己免疫疾患、および/または炎症性疾患(例えば、SLE、糸球体腎炎)を防止するか、遅延させるか、または処置するのに使用しうる治療剤候補を同定する方法も提供される。【選択図】図1A

請求項（抜粋）：

齧歯動物であって、そのゲノム内に、C9orf72遺伝子座における全コード配列の欠失を含む齧歯動物。

IPC (4件)：

A01K 67/027 ,  C12N 5/10 ,  G01N 33/50 ,  G01N 33/15

FI (4件)：

A01K67/027 ,  C12N5/10 ,  G01N33/50 Z ,  G01N33/15 Z

Fターム (8件)：

2G045AA29 ,  2G045AA40 ,  4B065AA91X ,  4B065AB01 ,  4B065AC20 ,  4B065BA02 ,  4B065CA46 ,  4B065CA60

引用文献：

審査官引用 (4件)

• Current Opinion in Genetics & Development, 20170329, Vol. 44, p. 92-101
• SCIENTIFIC REPORTS, 20160316, Vol. 6, Article number23204
• Annals of Neurology, 201308, Vol. 74, p. 180-187
• Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America, 20131029, 110 (47), E4530-E4539