ミトコンドリア病誘発変異型mtDNA率の異なるiPS細胞群

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出願人/特許権者：
代理人 (1件)：特許業務法人三枝国際特許事務所
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2017-199578
公開番号（公開出願番号）：特開2018-139580
出願日： 2017年10月13日
公開日（公表日）： 2018年09月13日
要約：

【課題】ミトコンドリアDNAの異常によるミトコンドリア病の病態機構の解明とその治療法の開発にとって有用なツールを提供すること。【解決手段】ミトコンドリア病誘発変異を有する変異mtDNAの割合が異なり、且つ同一のiPS細胞クローンに由来する、2種以上のiPS細胞集団。RVDがN末端側からHD-NG-NI-HD-NG-HD-HD-NI-NI-NI-NN-NI-HD-HD-NI-HDである、TALエフェクターヌクレアーゼ、該TALエフェクターヌクレアーゼのmRNA、及び該TALエフェクターヌクレアーゼの発現カセットからなる群より選択される少なくとも1種、並びに他のRVDを有するTALエフェクターヌクレアーゼ、該TALエフェクターヌクレアーゼのmRNA、及び該TALエフェクターヌクレアーゼの発現カセットからなる群より選択される少なくとも1種を含む、キット。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

ミトコンドリア病誘発変異を有する変異mtDNAの割合が異なり、且つ同一のiPS細胞クローンに由来する、2種以上のiPS細胞集団を含む、キット。

IPC (12件)：

C12N 5/10 , C12N 9/16 , C12N 15/09 , A61P 21/00 , A61P 43/00 , A61P 9/00 , A61P 25/08 , A61P 27/02 , A61P 25/28 , A61P 27/16 , A61P 3/10 , A61K 35/545

FI (13件)：

C12N5/10 , C12N9/16 A , C12N15/00 A , A61P21/00 , A61P43/00 111 , A61P9/00 , A61P43/00 105 , A61P25/08 , A61P27/02 , A61P25/28 , A61P27/16 , A61P3/10 , A61K35/545

Fターム (26件)：

4B050CC04 , 4B050DD11 , 4B050LL01 , 4B050LL03 , 4B065AA90X , 4B065AA90Y , 4B065AB01 , 4B065BA02 , 4B065BA16 , 4B065CA31 , 4B065CA44 , 4B065CA46 , 4C087AA01 , 4C087AA02 , 4C087BB64 , 4C087BB65 , 4C087MA67 , 4C087NA14 , 4C087ZA06 , 4C087ZA15 , 4C087ZA33 , 4C087ZA34 , 4C087ZA36 , 4C087ZA94 , 4C087ZB21 , 4C087ZC35

引用文献：

出願人引用 (4件)

Nature, (2015), Vol. 524, p. 234-238
小児科診療, (2016), Vol. 79, No. 6, p. 739-744
Methods in Enzymology, (2014), Vol. 547, p. 373-397

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審査官引用 (7件)

Nature, (2015), Vol. 524, p. 234-238
小児科診療, (2016), Vol. 79, No. 6, p. 739-744
Methods in Enzymology, (2014), Vol. 547, p. 373-397

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