特許

J-GLOBAL ID：201803020297293385

ファブリー病の遺伝子治療

発明者： ナスワニ、アミット ,  ラジ、ディーパク
出願人/特許権者： ユーシーエル ビジネス パブリック リミテッド カンパニー
代理人 (8件)： 高島 一 ,  土井 京子 ,  鎌田 光宜 ,  田村 弥栄子 ,  小池 順造 ,  當麻 博文 ,  赤井 厚子 ,  戸崎 富哉
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2017-558727
公開番号（公開出願番号）：特表2018-520646
出願日： 2016年05月10日
公開日（公表日）： 2018年08月02日
要約：

機能的α-ガラクトシダーゼAタンパク質をコードするヌクレオチド配列を含む核酸分子であって、ヌクレオチド配列が、配列番号1の配列に対して少なくとも85%の同一性を有する、核酸分子が記載される。また、核酸分子を含むベクター、宿主細胞、又はトランスジェニック動物、及び核酸分子又はベクターを含む医薬組成物が記載される。更に、ファブリー病を治療する方法における核酸分子の使用が記載される。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

機能的α-ガラクトシダーゼAタンパク質をコードするヌクレオチド配列を含む核酸分子であって、ヌクレオチド配列が、配列番号1の配列に対して少なくとも85%の同一性を有する、核酸分子。

IPC (13件)：

C12N 15/56 ,  A01K 67/027 ,  C12N 1/15 ,  C12N 1/19 ,  C12N 1/21 ,  C12N 5/10 ,  A61K 48/00 ,  A61K 35/761 ,  A61P 3/06 ,  A61P 9/00 ,  A61P 9/10 ,  A61P 13/12 ,  C12N 15/63

FI (13件)：

C12N15/56 ,  A01K67/027 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/10 ,  A61K48/00 ,  A61K35/761 ,  A61P3/06 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P13/12 ,  C12N15/63 Z

Fターム (22件)：

4B065AA01X ,  4B065AA57X ,  4B065AA72X ,  4B065AA87X ,  4B065BA02 ,  4B065CA44 ,  4C084AA02 ,  4C084AA13 ,  4C084BA01 ,  4C084DC22 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA36 ,  4C084ZA81 ,  4C084ZC33 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BC83 ,  4C087CA12 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA36 ,  4C087ZA81 ,  4C087ZC33