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J-GLOBAL ID：201902214258640053   整理番号：19A0924194

若年発症ポンペ病に対する酵素補充療法の有効性:系統的レビュー【JST・京大機械翻訳】

The effectiveness of enzyme replacement therapy for juvenile-onset Pompe disease: A systematic review

著者 (3件)： Joanne Milverton (Adelaide Health Technology Assessment, University of Adelaide, Adelaide, Level 9, AHMS Building, North Terrace 5005, South Australia, Australia) ,  Skye Newton (Adelaide Health Technology Assessment, University of Adelaide, Adelaide, Level 9, AHMS Building, North Terrace 5005, South Australia, Australia) ,  Tracy Merlin (Adelaide Health Technology Assessment, University of Adelaide, Adelaide, Level 9, AHMS Building, North Terrace 5005, South Australia, Australia)
資料名： Journal of Inherited Metabolic Disease  (Journal of Inherited Metabolic Disease)
巻： 42  号： 1  ページ： 57-65  発行年： 2019年 
JST資料番号： T0139A  ISSN： 0141-8955  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 目的:本研究の目的は,系統的なレビューにより,若年発症のPompe病(症状発症時の2~18歳の患者)に対する酵素補充療法の有効性を決定することであった。方法:系統的な検索は,文献データベースと検索エンジンの事前に設計されたプロトコルに従って行われた。標準化された評価ツールを用いて,事前特定基準に従って選択された研究を,バイアスの質とリスクについて評価した。データはPRISMA会議(PLoS Med 6:e1000 100,2009)に従って報告され,GRADE(JClin Epidmiol 64:380-382,2011)を用いて合成された。結果:スクリーニングされた2537例のうち,1例の症例と16例の症例報告は,包含基準を満たした。若年発症患者の生存に対する酵素補充療法の影響に関する研究は報告されていない。低レベルの証拠は,呼吸機能が治療の初期において改善または維持される可能性があることを見出した。最初の6~12か月における改善された筋肉機能も示唆されたが,結果は自然発生により混乱する可能性がある。より重篤なベースライン状態を有し,より若い年齢で治療された患者は,より重篤なベースライン状態を有する患者より多くの反応を示し,成人として治療された。結論:所見の解釈は,良い質の証拠の欠如により妨げられた。利用可能なデータは,いくつかのJOPD患者が,改善された筋力と補助換気のための減少した必要性を通して,ERTからの短期間に役立つ可能性があることを示唆する。改善され,より一貫した証拠収集に関する臨床医による焦点と,稀な条件に合わせた研究デザインの使用は,より確かな結果を提供する。Copyright 2019 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： バイアス ,  症状 ,  症例報告 ,  *有効性 ,  検索エンジン ,  *システマティックレビュー ,  筋力 ,  基準線 ,  ヒト ,  標準化
準シソーラス用語： 臨床医 ,  呼吸機能 ,  *酵素補充療法 ,  *糖原病2型 ,  *発症 ,  *若年 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： ポンペ病 ,  酵素補充療法 ,  若年 ,  系統的レビュー

分類 (4件)： 代謝異常・栄養性疾患一般  (GD05010J) ,  臨床腫よう学一般  (GE03010Y) ,  泌尿生殖器の腫よう  (GM04000S) ,  消化器の疾患  (GH03000W)

タイトルに関連する用語 (6件)： 若年 ,  発症 ,  ポンペ病 ,  酵素補充療法 ,  有効性 ,  系統的レビュー