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J-GLOBAL ID：201902224004465819   整理番号：19A0494673

ヒト疾患の治療におけるスプライシングの標的化【JST・京大機械翻訳】

Targeting Splicing in the Treatment of Human Disease

著者 (9件)： Sune-Pou Marc (Department of Molecular Biology, Institute of Parasitology and Biomedicine “Lopez Neyra” (IPBLN-CSIC), PTS, Granada 18016, Spain) ,  Sune-Pou Marc (Drug Development Service, Department of Pharmacy and Pharmaceutical Technology, Faculty of Pharmacy, University of Barcelona, Avda. Joan XXIII, s/n 08028 Barcelona, Spain) ,  Prieto-Sanchez Silvia (Department of Molecular Biology, Institute of Parasitology and Biomedicine “Lopez Neyra” (IPBLN-CSIC), PTS, Granada 18016, Spain) ,  Boyero-Corral Sofia (Department of Molecular Biology, Institute of Parasitology and Biomedicine “Lopez Neyra” (IPBLN-CSIC), PTS, Granada 18016, Spain) ,  Moreno-Castro Cristina (Department of Molecular Biology, Institute of Parasitology and Biomedicine “Lopez Neyra” (IPBLN-CSIC), PTS, Granada 18016, Spain) ,  Yousfi Younes El (Department of Molecular Biology, Institute of Parasitology and Biomedicine “Lopez Neyra” (IPBLN-CSIC), PTS, Granada 18016, Spain) ,  Sune-Negre Josep Ma (Drug Development Service, Department of Pharmacy and Pharmaceutical Technology, Faculty of Pharmacy, University of Barcelona, Avda. Joan XXIII, s/n 08028 Barcelona, Spain) ,  Hernandez-Munain Cristina (Department of Cell Biology and Immunology, Institute of Parasitology and Biomedicine “Lopez Neyra” (IPBLN-CSIC), PTS, Granada 18016, Spain) ,  Sune Carlos (Department of Molecular Biology, Institute of Parasitology and Biomedicine “Lopez Neyra” (IPBLN-CSIC), PTS, Granada 18016, Spain)
資料名： Genes (Web)  (Genes (Web))
巻： 8  号： 3  ページ： 87  発行年： 2017年 
JST資料番号： U7194A  ISSN： 2073-4425  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： スイス (CHE)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 前駆体メッセンジャーRNA(プレmRNA)選択的スプライシング(AS)の密接に調節された過程は,遺伝子発現の調節における重要な機構である。この調節過程の欠陥は細胞機能に影響し,多くのヒト疾患の原因である。スプライシング調節の理解における最近の進歩は,治療目的のためのスプライシングを操作するための新しいツールの開発をもたらした。アンチセンスオリゴヌクレオチドおよびトランススプライシングを含むいくつかのツールが,誤調節遺伝子発現を修正するためのスプライシングを標的化し,変化させるために開発されており,転写産物アイソフォームレベルを調節するために開発されている。現在,脱調節ASは治療的介入のための重要な領域として認識されている。ここでは,スプライシングプロセスの主要な特徴,この過程の変化から生じる臨床的意味,およびこの重要なプレmRNAプロセシングイベントのデリバリー,標的,および正しい欠損に使用できる現在のツールについてまとめた。Copyright 2019 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： mRNA ,  遺伝子発現 ,  *治療法 ,  前駆体 ,  選択的スプライシング ,  *ターゲティング ,  遺伝病
準シソーラス用語： mRNAプロセシング ,  臨床評価 ,  アイソフォーム ,  転写産物 ,  トランススプライシング ,  アンチセンスオリゴヌクレオチド ,  細胞機能 ,  *ヒトの病気 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： 選択的スプライシング ,  前駆体メッセンジャーRNA ,  治療 ,  遺伝病

分類 (1件)： 遺伝子発現  (EC02040Q)

引用文献 (118件)：

• Consortium IHGS. Finishing the euchromatic sequence of the human genome. Nature 2004, 431, 931-945.
• The Human Proteome Map. Available online: www.humanproteomemap.org (accessed on 16 December 2016).
• Lander, E.S.; Linton, L.M.; Birren, B.; Nusbaum, C.; Zody, M.C.; Baldwin, J.; Devon, K.; Dewar, K.; Doyle, M.; FitzHugh, W.; et al. Initial sequencing and analysis of the human genome. Nature 2001, 409, 860-921.
• Pan, Q.; Shai, O.; Lee, L.J.; Frey, B.J.; Blencowe, B.J. Deep surveying of alternative splicing complexity in the human transcriptome by high-throughput sequencing. Nat. Genet. 2008, 40, 1413-1415.
• Wang, E.T.; Sandberg, R.; Luo, S.; Khrebtukova, I.; Zhang, L.; Mayr, C.; Kingsmore, S.F.; Schroth, G.P.; Burge, C.B. Alternative isoform regulation in human tissue transcriptomes. Nature 2008, 456, 470-476.

タイトルに関連する用語 (4件)： ヒト疾患 ,  治療 ,  スプライシング ,  標的化